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Emofilia A: approvato nell’Unione Europea Afstyla, il primo Fattore VIII ricombinante a singola catena


La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Afstyla ( Fattore VIII umano della coagulazione, ricombinante ) per i bambini e gli adulti con emofilia A.
Afstyla è il primo, e attualmente unico, Fattore VIII ( FVIII ) a catena singola per il trattamento dell’emofilia A.

Afstyla è stato disegnato in modo specifico per prevenire gli eventi emorragici mediante somministrazione per via infusionale 2 o 3 volte a settimana, e con ridotto consumo di unità in entrambi i regimi.

Negli studi clinici, Afstyla ha dimostrato un elevato profilo di sicurezza con nessun riscontro di formazione di inibitori ( anticorpo anti-FVIII ) nei pazienti precedentemente trattati, e sottoposti a profilassi.

Afstyla trova indicazione nel trattamento e nella profilassi dei sanguinamenti nei pazienti con emofilia A ( deficit congenito del Fattore VIII ).
Afstyla può essere impiegato per qualsiasi fascia di età.

Afstyla presenta un legame covalente in grado di formare una unica entità strutturale, come singola catena polipeptidica, al fine di migliorare la stabilità del Fattore VIII e garantirne una efficace attività anche con il regime a due somministrazioni settimanali.

L’approvazione di Afstyla si basa sui risultati del Programma clinico AFFINITY.

L’emofilia A è una malattia emorragica congenita caratterizzata dalla carenza o difetto del Fattore VIII.
Le persone con emofilia A possono andare incontro a sanguinamento prolungato o spontaneo, soprattutto a livello dei muscoli, articolazioni o organi interni.
Secondo la World Federation of Hemophilia, circa 1 persona su 10.000 nasce con questa condizione. Nella maggioranza dei casi si tratta di emofilia A.

Source: CSL Behring, 2017

XagenaHeadlines2017



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