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Ipercolesterolemia: risultati positivi dal primo inibitore della sintesi di PCSK9 che agisce mediante interferenza dell’RNA


The Medicine Company ha annunciato i risultati positivi di uno studio clinico che sta valutando il primo inibitore della sintesi di PCSK9.

Nell’agosto 2015 The Medicines Company aveva avviato uno studio di fase 1 con l’obiettivo di valutare un farmaco che utilizza l’interferenza dell’RNA ( silenziamento genico mediato da piccoli RNA interferenti ) per inibire la sintesi di PCSK9 nel fegato.
Il principale vantaggio teorico di PCSK9si è rappresentato dalla riduzione del colesterolo LDL in modo simile a quella ottenuta con gli inibitori di PCSK9, ma con solo 2, 3, o 4 iniezioni all'anno.

I risultati preliminari di ORION-1, uno studio di fase 2, saranno presentati nel corso del Meeting dell’American Heart Association ( AHA ) a New Orleans ( Stati Uniti ).
ORION-1 è uno studio di dose-finding che ha arruolato 501 pazienti con malattia cardiovascolare o ad alto rischio di malattia cardiovascolare.
L'endpoint primario è l'effetto di abbassamento dei livelli di colesterolo LDL a 180 giorni.

L'analisi ad interim dei dati ha confermano i risultati dello studio di fase 1 fino al giorno 90; PCSK9si si è rivelato significativamente superiore agli obiettivi posti dallo studio ORION-1.
I risultati hanno dimostrato che il colesterolo LDL si riduce in modo significativo e durevole, e hanno prodotto elementi a sostegno di un regime di somministrazione triennale e forse anche biennale.

Il trattamento della ipercolesterolemia, con due o tre iniezioni per anno, potrebbe risultare molto conveniente per i pazienti e i medici.

PCSK9si è in grado di ridurre il colesterolo LDL dal 50 all’80%. ( Xagena )

Fonte: The Medicines Company, 2016

XagenaHeadlines2016



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