Medicina
Due studi clinici di fase III hanno valutato un trattamento di combinazione in pazienti affetti da fibrosi cistica.
I risultati hanno mostrato che l’associazione Lumacaftor e Ivacaftor ( Orkambi ) è sicura per i pazienti omozigoti per F508del, la mutazione genetica più comune nella fibrosi cistica.
L’associazione riduce anche il tasso di esacerbazioni polmonari.
Negli Stati Uniti sono circa 8.500 i pazienti che potrebbero trarre beneficio dall’associazione.
Il trattamento combinato con Ivacaftor e Lumacaftor è stato valutato in 1.108 pazienti di 12 anni di età o più anziani in diversi Centri negli Stati Uniti.
I pazienti sono stati trattati per un totale di 24 settimane.
Sono state valutate due dosi di Lumacaftor, 600 mg o 400 mg al giorno, con 250 mg di Ivacaftor.
In entrambi i gruppi di trattamento è stata osservata una riduzione dei sintomi della fibrosi cistica.
E’ stato riscontrato tra i pazienti trattati un miglioramento dal 2.6% al 4.0% nel volume espiratorio forzato in un secondo ( FEV1 ), che corrispondeva a un miglioramento dal 4.3% al 6.7% rispetto ai pazienti trattati con placebo.
Il trattamento combinato ha anche ridotto il tasso di esacerbazioni polmonari dal 30% al 39% rispetto al gruppo placebo.
L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), e quella europea EMA ( European Medcines Agency ) avevano approvato Ivacaftor ( Kalydeco ) nel trattamento dei pazienti di età pari o superiore a 6 anni fibrosi cistica che avevano una delle seguenti mutazioni di gating ( di classe III ) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.
Il nuovo studio ha invece dimostrato che la combinazione di Ivacaftor e Lumacaftor è di ausilio per i pazienti omozigoti per F508del, la mutazione più comune della fibrosi cistica. ( Xagena )
Fonte: The New England Journal of Medicine, 2015
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