Medicina
Uno studio di fase II ha mostrato che Ruxolitinib ( Jakafi, Jakavi ) è stato in grado di indurre una risposta duratura ed è apparso ben tollerato nei pazienti con policitemia vera che erano refrattari alla Idrossiurea ( Oncocarbide ), o intolleranti.
Ricercatori del University of Texas - MD Anderson Cancer Center, hanno valutato Ruxolitinib, un inibitore orale di JAK1 e JAK2, in 34 pazienti con policitemia vera in forma avanzata.
I pazienti sono stati trattati con Ruxolitinib 10 mg due volte al giorno, 25 mg due volte al giorno o 50 mg una volta al giorno.
Tutti i pazienti erano JAK2V167F-positivi con un burden allelico di almeno il 20% al basale.
Il periodo osservazionale ha avuto una durata media di 35.4 mesi ( range 8.1-41.2 ).
La risposta è stata definita come un ematocrito inferiore al 45% senza flebotomia, ed è stata raggiunta dal 97% dei pazienti durante 24 settimane di trattamento.
Un totale di 20 pazienti ( 59% ) ha raggiunto una risposta completa e 13 ( 38% ) ha presentato una risposta parziale.
Nel gruppo dei pazienti responder, la probabilità di mantenimento della risposta per 48 settimane è stata dell’85%, e la probabilità di mantenimento della risposta a 144 settimane era del 61%.
Quattro pazienti hanno richiesto flebotomia, di questi, tre flebotomie sono state richieste nei primi 15 giorni di trattamento.
La conta mediana dei leucociti al basale era pari a 13.2 x 10(9 )/L, che si è ridotta a 6.9 x 10(9)/L dopo 144 settimane di trattamento.
A 144 settimane, il 64% dei pazienti ha raggiunto una riduzione di almeno il 50% della lunghezza della milza palpabile e il 63% delle milze si sono ridotte a una dimensione non-palpabile.
Il trattamento con Ruxolitinib ha ridotto il burden allelico JAK2V617F in media dell'8% a 48 settimane, del 14% a 96 settimane, e del 22% a 144 settimane.
La trombocitopenia e l’anemia di grado 1erano gli eventi avversi più comunemente osservati.
Anemia e trombocitopenia di grado superiore o uguale a 3 si è verificata in tre pazienti ciascuno, e un paziente ha presentato entrambe le condizioni.
Gli eventi avversi non-ematologici più comuni erano: diarrea e febbre, di grado 1 o 2. ( Xagena )
Fonte: Cancer, 2013
XagenaHeadlines2013
