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Sclerosi laterale amiotrofica: un nuovo approccio terapeutico con bersaglio l’ataxina-2


Uno studio, pubblicato su Nature, ha evidenziato un possibile nuovo approccio terapeutico per la sclerosi laterale amiotrofica ( SLA ), una malattia neurodegenerativa progressiva.

I ricercatori hanno eseguito una serie di esperimenti che hanno dimostrato che la soppressione di una certa proteina, ataxina-2, in un modello murino di sclerosi laterale amiotrofica potrebbe aumentare la durata della vita degli animali.

Nessuno dei topi non-trattati è vissuto più a lungo di 29 giorni, mentre i topi trattati hanno vissuto più di 400 giorni.

I pazienti con sclerosi laterale amiotrofica presentano grumi o aggregati che sono costituiti da una proteina denominata TDP-43.

L’eliminazione di TDP-43 e degli aggregati TDP-43 potrebbe prevenire o curare la sclerosi laterale amiotrofica. Tuttavia, questo non è possibile, perché TDP-43 è essenziale per la vita cellulare.

Da studi precedenti era emerso che una seconda proteina, ataxina-2, favorisce la sopravvivenza delle cellule tossiche aggregate.
A differenza di TDP-43, l’ataxina 2 non è essenziale per la sopravvivenza cellulare, e questo rende la proteina un possibile obiettivo terapeutico.

Negli animali trattati è stato sperimentato un oligonucleotide antisenso, progettato per bloccare la produzione di ataxina 2.
Somministrato nel sistema nervoso dei topi con sclerosi laterale amiotrofica ha permesso agli animali di mantenersi in salute molto più a lungo rispetto ai topi trattati con placebo.

La sclerosi laterale amiotrofica è una malattia in cui le cellule nervose del cervello e del midollo spinale degenerano, questo porta al deperimento dei muscoli.
I pazienti perdono gradualmente la capacità di muoversi, parlare, mangiare o respirare, con conseguente paralisi e decesso nell’arco di 2-5 anni dalla diagnosi. ( Xagena )

Fonte: Stanford University School of Medicine, 2017

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