La leucemia promielocitica acuta (APL, acute promyelocytic leukemia) è il sottotipo della leucemia mieloide acuta con maggiori possibilità di cura negli adulti.
L'acido tutto-trans retinoico (ATRA, all-trans retinoic acid), che induce la differenziazione delle cellule leucemiche in granulociti maturi, rappresenta il farmaco di elezione.
L'ATRA provoca un'elevata percentuale di remissione completa.
Tuttavia il farmaco è associato anche a grave tossicità.
Nel trattamento della leucemia promielocitica acuta sono frequentemente riportati i sintomi della "Sindrome dell'Acido Retinoico".
In alcuni Centri questa sindrome si presenta anche nel 25% dei casi trattati. Si manifesta con: febbre, dispnea, insufficienza respiratoria acuta, infiltrati polmonari, versamenti pleurici, iperleucocitosi, ipotensione, edema, aumento di peso corporeo, insufficienza epatica, renale e di altri organi.
Se non trattata questa sindrome può risultare mortale.
Quando i pazienti risultano refrattari alla terapia con ATRA, possono essere impiegate terapie alternative come quelle a base di triossido di arsenico o trapianto di cellule staminali. ( Xagena_2002 )

Tallman MS et al, Blood 2002; 99 : 759-767