Evoltra è un concentrato per preparare una soluzione da somministrare tramite infusione. Il medicinale contiene il principio attivo denominato Clofarabina. Evoltra trova impiego nei bambini affetti dalla leucemia linfoblastica acuta ( LLA ) un tipo di tumore dei linfociti. Viene utilizzato quando la malattia non ha dato risposta, oppure quando si è avuta ricaduta dopo almeno 2 altri trattamenti farmacologici, e si prevede che nessun altro trattamento porti risultati.

Evoltra è stato studiato nei pazienti di età inferiore a 21 anni che hanno contratto la LLA per la prima volta. Essendo il numero dei pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta basso, la malattia è considerata rara ed Evoltra è stato qualificato come farmaco orfano ( farmaco utilizzato in malattie rare ) il 5 febbraio 2002.

Il trattamento con Evoltra deve essere avviato e tenuto sotto controllo da un medico esperto nella gestione dei pazienti affetti da leucemia acuta.
La dose raccomandata è di 52 mg per metro quadro di superficie corporea ( calcolata utilizzando la statura e il peso del bambino ).
Il medicinale viene somministrato mediante infusione per una durata di 2 ore al giorno per 5 giorni. Il trattamento deve essere ripetuto ogni 2-6 settimane. La maggioranza dei pazienti che risponde al trattamento lo fa dopo 1-2 cicli di cura.

Il principio attivo di Evoltra, la Clofarabina, è un citotossico, che appartiene al gruppo di farmaci antitumorali denominati antimetaboliti.
La Clofarabina è un analogo dell’adenina che è parte del materiale genetico fondamentale delle cellule ( DNA e RNA ). Ciò implica che la Clofarabina prende il posto dell’adenina nell’organismo ed interferisce con gli enzimi coinvolti nella produzione di materiale genetico denominato DNA polimerasi e RNA reduttasi. Ciò impedisce alle cellule di produrre nuovo DNA e RNA e rallenta la crescita delle cellule tumorali.

Evoltra è stato esaminato in uno studio di 61 pazienti, di età inferiore ai 21 anni, affetti da leucemia linfoblastica acuta. Tutti i pazienti erano già stati curati con almeno due tipi di terapie e non potevano assumere un trattamento di altro tipo. L’età media dei pazienti sottoposti a trattamento era di 12 anni. L’indice principale di efficacia era rappresentato dal numero di pazienti che presentavano una remissione ( eliminazione della leucemia dal midollo osseo e il recupero completo o parziale di livelli normali del numero delle cellule nel sangue ). Lo studio non ha confrontato Evoltra con un altro trattamento.

Nello studio principale il 20% dei pazienti hanno raggiunto una remissione ( 12 su 61 ). Nel complesso i pazienti che hanno preso parte allo studio sono sopravvissuti in media 66 settimane.
Dopo il trattamento con Evoltra, 10 pazienti sono stati in grado di essere sottoposti ad un trapianto di cellule staminali. Si tratta di un intervento complesso in cui il midollo osseo del paziente, comprese le cellule della leucemia, è distrutto e sostituito da cellule che lo ricolonizzano. Le cellule staminali sono cellule molto giovani che sono normalmente prodotte nel midollo osseo e si possono sviluppare in tutti i vari tipi di globuli.

Negli studi clinici, gli effetti collaterali più comuni con Evoltra ( osservati in più di un paziente su 10 ) comprendevano neutropenia ( basso livello di globuli bianchi nel sangue unita a febbre ), ansia, mal di testa, rossore del volto, vomito, diarrea, nausea ( sensazione di malessere ), prurito, dermatite ( infiammazione della pelle ), piressia ( febbre ), infiammazione mucosale ( infiammazione delle membrane umide che ricoprono gli organi, come quelle che ricoprono internamente la bocca ) e fatica ( sensazione di stanchezza ).

Evoltra non deve essere utilizzato in soggetti che potrebbero essere ipersensibili ( allergici ) alla Clofarabina o a qualsiasi altro eccipiente. Evoltra non deve essere somministrato a pazienti affetti da gravi malattie ai reni o al fegato. Essendo Evoltra un farmaco citotossico, non lo si deve utilizzare durante la gravidanza, a meno che non sia assolutamente necessario; l’allattamento al seno deve essere evitato prima, durante e dopo il trattamento.

I pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta che non hanno risposto o che hanno avuto una ricaduta dopo avere ricevuto almeno due trattamenti hanno pochissime possibilità di sopravvivere.

Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) ha concluso che il trattamento con Evoltra può essere un modo per raggiungere una remissione e facilitare un trapianto delle cellule staminali. Il Comitato ha deciso che i benefici di Evoltra sono superiori ai suoi rischi per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta nei pazienti pediatrici che presentano una ricaduta o non hanno risposto ad almeno due terapie precedenti e non vi sia alcuna altra possibilità di trattamento che si prevede porti risultati duraturi. ( Xagena_2009 )

Fonte: EMEA, 2009



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