La macroglobulinemia di Waldenström è una malattia linfoproliferativa relativamente rara e solitamente a lenta progressione, caratterizzata dall’infiltrazione del midollo osseo da parte di linfociti, plasmacellule e linfoplasmociti che secernono una proteina monoclonale di tipo IgM nel siero.

L’inibitore orale della tirosin-chinasi di Bruton ( BTK ) Zanubrutinib ( Brukinsa ) per il trattamento di pazienti adulti affetti da macroglobulinemia di Waldenström che hanno ricevuto almeno una precedente terapia, o come trattamento di prima linea per i pazienti non-idonei alla chemioimmunoterapia.

La macroglobulinemia di Waldenström rappresenta circa il 2% di tutti i linfomi non-Hodgkin e, in genere, evolve lentamente dopo la diagnosi.
La malattia di solito colpisce soggetti anziani ed è localizzata prevalentemente nel midollo osseo, sebbene anche i linfonodi e la milza possano essere coinvolti.
In Europa, il tasso di incidenza stimato della macroglobulinemia di Waldenström è di circa sette su un milione negli uomini e quattro su un milione nelle donne.

In uno studio principale condotto su 201 pazienti affetti da macroglobulinemia di Waldenström, che in precedenza non avevano assunto un inibitore di BTK, gli effetti di Brukinsa sono stati confrontati con quelli di Ibrutinib, un altro inibitore di BTK autorizzato nell’Unione Europea.
Brukinsa ha evidenziato effetti simili a quelli di Ibrutinib.
Dopo 20 mesi di trattamento in media, circa il 28% ( 29 su 102 ) dei pazienti trattati con Brukinsa non presentava quasi nessun segno di cancro ( risposta parziale molto buona ) rispetto al 19% ( 19 su 99 ) dei pazienti trattati con Ibrutinib.
Sono stati osservati effetti benefici sia nei pazienti che non erano stati trattati in precedenza sia in quelli il cui cancro si era ripresentato o non aveva risposto a un trattamento precedente.

Gli effetti indesiderati più comuni di Brukinsa ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono neutropenia ( bassi livelli di neutrofili ), infezione delle vie respiratorie superiori ( infezione di naso e gola ), emorragia ( sanguinamento ), lividura, eruzione cutanea e dolore muscoloscheletrico ( dolore ai muscoli e alle ossa ).
Gli effetti indesiderati gravi più comuni di Brukinsa sono: neutropenia, polmonite ( infezione polmonare ), ipertensione e trombocitopenia ( bassi livelli di piastrine ) ( che possono riguardare fino a 1 persona su 10 ). ( Xagena_2022 )

Fonte: BeiGene, 2022

Xagena_Medicina_2022