E' stato approvato nell'Unione Europea, Zydelig ( Idelalisib ) 150 mg in compresse, un trattamento orale per due neoplasie ematologiche incurabili: la leucemia linfatica cronica ( LLC ) e il linfoma follicolare ( LF ).

La leucemia linfatica cronica e il linfoma follicolare sono neoplasie ematologiche ad oggi incurabili, a crescita lenta, che possono determinare complicanze potenzialmente letali, come anemia, gravi infezioni e compromissione del midollo osseo, con conseguente necessità di trattamento.
L’obiettivo del trattamento per i pazienti con questi tumori è quello di migliorare la sopravvivenza globale e la qualità della vita.

Idelalisib, il principio attivo di Zydelig, inibisce l’isoforma delta di PI3K, una proteina che è iper-espressa in molti tumori maligni a cellule B e svolge un ruolo nella sopravvivenza, proliferazione e migrazione di queste cellule tumorali.

Per la leucemia linfatica cronica, Idelalisib è stato approvato per l’uso in combinazione con Rituximab nei pazienti che hanno ricevuto almeno una precedente terapia; oppure come trattamento di prima linea in presenza di delezione 17p o di mutazione del gene TP53 nei pazienti non-idonei alla chemio-immunoterapia.
L’approvazione in questa indicazione è sostenuta principalmente dai dati provenienti dallo Studio 116 di fase III, randomizzato, controllato con placebo, in cui Idelalisib più Rituximab è stato somministrato a pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante che non erano in grado di tollerare la chemioterapia standard.
Lo Studio 116 è stato interrotto all’inizio di ottobre 2013 dal Comitato per il monitoraggio dei dati, che ha riscontrato un beneficio statisticamente significativo nella sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) nel braccio Idelalisib più Rituximab rispetto al braccio di trattamento Rituximab in monoterapia ( hazard ratio, HR=0.18 ( IC 95%: 0.10, 0.32 ), p inferiore a 0.0001 ).
La sopravvivenza mediana senza progressione non è stata raggiunta nel braccio Idelalisib più Rituximab ( IC 95%: 10.7 mesi, NR ) ed è stata di 5.5 mesi nel braccio placebo più Rituximab ( IC 95%: 3.8, 7.1 ).

Nel linfoma follicolare, Idelalisib è stato approvato come monoterapia nei pazienti refrattari a due linee di trattamento precedenti.
L'approvazione di Idelalisib è supportata dai dati provenienti da uno studio di fase II a braccio singolo ( Studio 101-09 ) con Idelalisib in monoterapia, condotto su 125 pazienti con linfoma non-Hodgkin indolente refrattario a Rituximab e alla chemioterapia contenente agenti alchilanti.
Nei 72 pazienti con linfoma follicolare, Idelalisib ha ottenuto un tasso di risposta globale del 54% e la durata mediana della risposta non è stata raggiunta (range: 0.0, 14.8+ mesi ).

Le reazioni avverse al farmaco ( comprese quelle di grado 3 o superiore ) riportate negli studi clinici condotti su pazienti con neoplasie ematologiche che hanno ricevuto Idelalisib hanno incluso infezioni, neutropenia, polmonite, diarrea / colite, aumento delle transaminasi ( indicatore della funzionalità epatica ), rash cutaneo e piressia. ( Xagena_2014 )

Fonte: Gilead, 2014

Xagena_Medicina_2014