Uno studio ha valutato la possibilità di eseguire infusioni di Idursulfasi ( Elaprase ) a casa per i pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo II ( MPS II ) utilizzando i soggetti nel database osservazionale HOS ( Hunter Outcome Survey )

I dati sono stati raccolti entro il 16 ottobre 2009.
Dei 421 pazienti trattati con Idursulfasi, 92 ( 21.9% ) avevano ricevuto infusioni a casa o, in alternativa, in un ambiente non-ospedaliero approvato. Sono state analizzate le informazioni in HOS relative al passaggio alla terapia effettuata a casa.

I pazienti hanno iniziato la terapia a casa dopo una media di 9.0 mesi di Idursulfasi. La maggior parte di loro aveva un’età compresa tra 5 e 11 anni al passaggio alla terapia a casa ( 45.7%; età media 8.0 anni ), ma molti ( 19.6% ) avevano meno di 5 anni di età.

Oltre un terzo dei pazienti esaminato aveva un deficit cognitivo, in alcuni casi grave.

La malattia era la causa più frequente delle mancate infusioni a casa.

Complessivamente 6 pazienti hanno interrotto la terapia a casa; 4 successivamente hanno ripreso le infusioni a casa.

Si sono verificate 5 reazioni correlate all'infusione in 2 dei 59 pazienti che avevano ricevuto la terapia a casa per almeno 12 mesi. Le reazioni sono state classificate da lievi a moderate.
Tutte queste reazioni sono state facilmente gestite a casa.

In conclusione, dovrebbe essere possibile per i pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo II, compresi coloro che ne sono gravemente colpiti, ricevere infusioni a casa. ( Xagena_2010 )

Burton BK et al, Mol Genet Metab 2010; 101: 123-129



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