I risultati di uno studio hanno dimostrato che il trattamento con Vamorolone ha migliorato gli esiti motori nei giovani con distrofia muscolare di Duchenne ( DMD ) rispetto agli individui naive-ai-corticosteroidi.

Vamorolone ha anche provocato meno eventi avversi segnalati dai medici rispetto al numero riportato per il trattamento con Prednisone e Deflazacort, senza provocare arresto della crescita che è stato osservato con questi ultimi corticosteroidi.

Vamorolone, steroide sintetico, è un antinfiammatorio, capostipite di una nuova classe, che ha dimostrato evidenze di efficacia nella distrofia muscolare di Duchenne dopo 24 settimane di trattamento a 2 o 6 mg/kg al giorno.

Nello studio riportato, l'efficacia in aperto e il profilo di sicurezza di Vamorolone nei soggetti con distrofia muscolare di Duchenne sono state valutate per un periodo di 18 mesi.

E' stato eseguito uno studio multicentrico, in aperto, di 24 settimane ( VBP15-003 ) con un'estensione a lungo termine di 24 mesi ( VBP15-LTE ) che ha valutato gli effetti correlati al Vamorolone sugli esiti motori e sugli eventi di sicurezza correlati ai corticosteroidi.
Lo studio è stato condotto in Canada, Stati Uniti, Regno Unito, Australia, Svezia e Israele nel periodo 2016-2019.
I risultati presentati si sono focalizzati sullo studio preliminare di 24 settimane e sui primi 12 mesi dello studio di estensione VBP15-LTE, per un periodo di trattamento totale di 18 mesi.

Nei giovani con distrofia muscolare di Duchenne da 4 a meno di 7 anni di età al momento dell'arruolamento, che avevano ricevuto 2 mg/kg al giorno oppure 6 mg/kg al giorno per l'intero periodo di studio di 18 mesi, ci sono stati miglioramenti clinici in tutti gli esiti motori, dal basale al mese 18.

Ciò includeva la velocità per acquisire stazione eretta, la velocità di corsa / passeggiata di 10 metri, la velocità nel salire 4 gradini, il test dei 6 minuti di cammino e il punteggio alla scala NSAA ( NorthStar Ambulatory Assessment ).

Sono stati anche confrontati gli esiti nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne che hanno ricevuto Vamorolone ( n=46 ) con partecipanti a un gruppo abbinato dello studio CINRG Duchenne Natural History Study, che ha riguardato 19 pazienti che erano naive-ai-corticosteroidi e 68 che li avevano ricevuti, in un periodo simile di 18 mesi.

Il confronto ha dimostrato che il tempo di stazione eretta non era significativamente diverso tra i pazienti trattati con Vamorolone e i pazienti naive-ai-corticosteroidi.
Tuttavia, i partecipanti trattati con Vamorolone hanno mostrato un miglioramento significativo rispetto ai partecipanti naive-ai-corticosteroidi riguardo a velocità di corsa / camminata per 10 metri e velocità nel salire 4 gradini.
I miglioramenti relativi a Vamorolone erano simili in grandezza ai miglioramenti correlati ai corticosteroidi.

I pazienti trattati con corticosteroidi hanno dimostrato un arresto della crescita, mentre i partecipanti che hanno ricevuto Vamorolone non lo hanno manifestato.
Gli eventi avversi segnalati dal medico riguardanti l'aspetto cushingoide, l'irsutismo, l'aumento di peso e i cambiamenti di comportamento sono stati minori con Vamorolone rispetto a Prednisone e Deflazacort.

Lo studio presenta diverse limitazioni, tra cui il disegno in aperto e i confronti indiretti con le ricerche precedenti.
Tuttavia, i bracci placebo a lungo termine in una rara malattia pediatrica come la distrofia muscolare di Duchenne sono considerati non-etici. ( Xagena_2020 )

Fonte: PLoS Medicine, 2020

Xagena_Medicina_2020