L’FDA ( Food and Druug Administration ) ha approvato Kuvan ( Sapropterina ) nel rallentamento degli effetti di un raro disordine genetico, che causa ritardo mentale, dimensioni ridotte del cervello, ritardo nel parlare ed altri problemi neurologici.

La fenilchetonuria è una malattia genetica, in cui la fenilalanina idrossilasi, un enzima di degradazione della fenilalanina non funziona in modo corretto. Ne risulta un aumento delle concentrazioni plasmatiche di fenilalanina nel sangue. Alti livelli sierici di fenilalanina sono tossici a livello cerebrale e possono essere causa di ritardo mentale, anormalità nel comportamento, crisi convulsive, incapacità ad organizzare l’informazione, ed altre complicanze neurologiche.

Nel gennaio 2004, l’FDA aveva concesso la designazione di orphan drug a Kuvan.

Kuvan agisce, aumentando l’attività dell’enzima fenilalanina idrossilasi nei pazienti con fenilchetonuria con attività enzimatica residua. Questio si traduce in un aumento della degradazione della fenilalanina, con conseguenti più bassi livelli plasmatici di fenilalanina.

Kuvan deve essere impiegato assieme ad una dieta ristretta in fenilalanina. La fenilalanina è presente nei cibi, come carne, latticini e prodotti a base di uova.

I pazienti, trattati con Kuvan, devono sottoporsi frequentemente a monitoraggio dei livelli di fenilalanina nel sangue, in modo da verificare che i livelli di fenilalanina siano nel range di normalità.

La sicurezza e l’efficacia di Kuvan è stata valutata in 4 studi clinici di breve periodo ( fino a 30 settimane ) su 579 pazienti.
I dati di questi studi clinici hanno dimostrato l’efficacia di Kuvan nel trattamento della fenilchetonuria responsiva a BH4.

I più comuni eventi avversi riportati con Kuvan sono stati: cefalea, diarrea, dolore addominale, infezione del tratto respiratorio superiore, e dolore alla gola. ( Xagena_2007 )

Fonte: FDA, 2007



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