L’EMEA ( European Medicines Agency ) ha aggiornato le raccomandazioni del giugno 2009 per definire le priorità nel trattamento dei pazienti in terapia con Cerezyme ( Imiglucerasi ) e Fabrazyme ( Agalsidasi beta ) durante il periodo di carenza di questi due farmaci prevista nei prossimi mesi.

La carenza dei medicinali, che si stima continuerà fino alla fine dell’anno, è stata determinata da un problema insorto nel sito di produzione delle sostanze attive dei due medicinali.

L’azienda produttrice, Genzyme, ha informato l’EMEA che la carenza delle scorte di Cerezyme è più grave di quanto precedentemente stimato. A causa di ciò, l’EMEA ha stabilito le seguenti raccomandazioni:

• per Cerezyme, solamente i pazienti che hanno un’estrema necessità di trattamento dovranno essere trattati con tale medicinale ma ad un dosaggio ridotto;

• per Fabrazyme, le raccomandazioni del giugno 2009 rimangono invariate. È necessario garantire ai pazienti che hanno un’estrema necessità di trattamento la continuazione della terapia fino alla risoluzione della carenza.

Cerezyme e Fabrazyme sono medicinali usati in due malattie rare, ereditarie, che mettono in pericolo la sopravvivenza del paziente, determinata dalla mancanza di un enzima coinvolto nella scissione delle sostanze grasse nell’organismo:

• Cerezyme è usato nella malattia di Gaucher, una patologia nella quale i pazienti non hanno sufficienti quantità dell’enzima chiamato alglucerasi. Cerezyme contiene Imiglucerasi che è un analogo dell’enzima naturale;

• Fabrazyme è usato nella malattia di Fabry, una patologia nella quale i pazienti non hanno sufficienti quantità dell’enzima chiamato alfa-galattosidasi A. Fabrazyme contiene Algasidasi beta, che è un analogo dell’enzima naturale.

In entrambi i medicinali l’analogo dell’enzima naturale è prodotto mediante tecniche di DNA ricombinante: tali enzimi sono ottenuti mediante tecnologia del DNA ricombinante. Le cellule sono coltivate in speciali recipienti detti bioreattori con un processo di oltre 3-4 mesi, e l’enzima è estratto dalla coltura ad intervalli regolari durante il processo.

Cerezyme è stato autorizzato nel novembre del 1997 e Fabrazyme nell’agosto 2001. Entrambi i medicinali sono commercializzati in tutti gli Stati Membri dell’Unione Europea.

Agli inizi del 2009, Genzyme, il titolare dell’autorizzazione all’immmissione in commercio di Cerezyme e Fabrazyme, è venuto a conoscenza della ridotta produzione dei bioreattori usati per ottenere Cerezyme e Fabrazyme nel sito di produzione di Alloston Landing, negli Stati Uniti.
E’ stato scoperto che i bioreattori erano contaminati con un virus ( un calicivirus del tipo Vesivirus 2117 ). Non si ritiene che il virus sia causa di malattie negli esseri umani, ma la sua presenza potrebbe influenzare negativamente la quantità, ma non la qualità, dell’enzima ottenuto dalle cellule.

Nel giugno 2009, allo scopo di sanitizzare la struttura di produzione e di effettuare un’indagine per prevenire una ricontaminazione, Genzyme ha interrotto la produzione dei nuovi lotti di Cerezyme e Fabrazyme per un periodo di tempo prolungato. Come risultato della carenza delle scorte di entrambi i medicinali, Genzyme, in accordo con l’EMEA, ha raccomandato alcune modifiche straordinarie nella prescrizione e nell’uso di Cerezyme e Fabrazyme.

Sebbene la produzione sia ripresa, Genzyme ha informato nuovamente l’EMEA che le scorte di Cerezyme sono inferiori a quanto era stato stimato in giugno. Perciò le raccomandazioni sull’uso di Cerezyme sono state aggiornate.

Raccomandazioni aggiornate per Cerezyme

Per Cerezyme, la priorità di trattamento deve essere data ai neonati, ai bambini e agli adolescenti, e agli adulti con progressione della malattia grave e a rischio di sopravvivenza:

• I neonati, i bambini e gli adolescenti devono essere trattati con Cerezyme ad un dosaggio ridotto o con una frequenza di infusione ridotta. Comunque, nessun paziente deve essere trattato con un dosaggio inferiore a 15 unità per chilogrammo di peso corporeo ogni due settimane, o dovrà essere preso in considerazione il ricorso ad un trattamento alternativo.

• I pazienti adulti con progressione della malattia grave e a rischio di sopravvivenza devono essere trattati con un dosaggio ridotto di Cerezyme o con una frequenza di infusione ridotta. Comunque, nessun paziente deve essere trattato con un dosaggio inferiore a 15 unità per chilogrammo di peso corporeo ogni quattro settimane, o dovrà essere preso in considerazione il ricorso ad un trattamento alternativo.

• Nei pazienti adulti senza progressione della malattia grave e a rischio di sopravvivenza dovrà essere presa in considerazione la possibilità di un trattamento alternativo, ad es. con Miglustat o il trattamento deve essere interrotto. I pazienti adulti con progressione grave e a rischio di sopravvivenza devono ricominciare il trattamento con Cerezyme.

Raccomandazioni per Fabrazyme

Per Fabrazyme, come già stabilito a giugno 2009, deve essere data priorità ai bambini e agli adolescenti, e ai pazienti adulti di sesso maschile, che devono continuare a ricevere Fabrazyme come infusione ogni due settimane.
Comunque, le pazienti adulte di sesso femminile, nelle quali la malattia è meno grave, possono ricevere Fabrazyme ad un dosaggio ridotto del medicinale.

Tutti i pazienti dovranno essere monitorati durante la sospensione del trattamento o durante il trattamento con il dosaggio ridotto di Cerezyme o Fabrazyme.
Queste raccomandazioni straordinarie rimarranno in vigore sino alla fine del 2009 quando saranno risolti i problemi di carenza dei due medicinali. ( Xagena_2009 )

Fonte: AIFA, 2009



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