Sono necessarie nuove opzioni di trattamento per l’amiloidosi sistemica AL primaria.

E’ stato compiuto uno studio di fase 1 di dose-escalation, facente parte di uno studio 1/2 sulla recidiva di amiloidosi sistemica con l’obiettivo di determinare la dose massima tollerata di Bortezomib ( Velcade ), una volta alla settimana ( 0.7-1.6 mg / m2 nei giorni 1,8, 15, e 22; giorni di ciclo 35 ) e due volte alla settimana ( 0.7-1.3 mg / m2 nei giorni 1, 4, 8 e 11; giorni di ciclo 21 ), e di valutare le preliminari risposte ematologiche.

Sono stati coinvolti nello studio 31 pazienti con recidiva di amiloidosi sistemica in 7 coorti.

La tossicità dose-limitante ha incluso insufficienza cardiaca congestizia di grado 3 in 2 pazienti ( 1 a una sola volta alla settimana, 1.6 mg/m2, e 1 a due volte alla settimana, 1.0 mg/m2 ).

La massima dose tollerata non è stata definita nei 2 programmi; le dosi massime di 1.6 mg/m2 ( una volta a settimana ) e 1.3 mg/m2 ( due volte a settimana ) sono state utilizzate nella fase 2 di valutazione.

Gli effetti tossici più comunemente riportati in entrambi i programmi includevano eventi gastrointestinali, affaticamento e disturbi del sistema nervoso.

Sospensioni del trattamento e riduzioni della dose per tossicità sono stati riportati in 12 e 4 pazienti, rispettivamente.

Non si è avuto nessun decesso legato al trattamento.

Si sono verificate risposte ematologiche in 15 pazienti sui 30 valutabili ( 50% ), di cui 6 ( 20% ) presentavano risposta completa.
Il tempo medio alla prima risposta è stato di 1.2 mesi.

Bortezomib somministrato una o due volte alla settimana sembra generalmente ben tollerato nell’amiloidosi sistemica recidivata, con risposte ematologiche promettenti. ( Xagena_2009 )

Reece D et al, Blood 2009; 114: 1489-1497



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