La sindrome emolitica uremica atipica è una rara malattia cronica pericolosa per la vita dovuta a una disregolazione del complemento.
E’ raccomandato l’uso della plasma terapia precoce, ma il regime ottimale di trattamento a lungo termine non è ben definito.
Eculizumab ( Soliris ), un anticorpo monoclonale umanizzato anti-C5, ha dato risultati positivi in pazienti con sindrome emolitica uremica atipica.

Medici del CHU Sainte-Justine a Montréal in Canada, hanno riportato il caso di una bambina di 7 anni con sindrome emolitica uremica atipica associata a mutazioni del fattore H, trattata con successo con Eculizumab.

Un’infusione settimanale di plasma di 25-30 ml/kg con infusioni di plasma a breve termine intensificate durante le esacerbazioni di sindrome emolitica-uremica atipica sono state efficaci per 4.3 anni.
Una progressiva insufficienza renale lieve ( stadio 2 ) è stata attribuita a lesioni glomerulari croniche.

Successivamente, la paziente ha presentato un aggravamento della sindrome emolitica uremica atipica che non ha risposto ad intensificazione delle infusioni plasmatiche. E’ stato quindi iniziato il trattamento con Eculizumab al dosaggio di 600 mg, con conseguente inibizione immediata e completa dell’attivazione del complemento terminale. Durante la settimana successiva al trattamento, si è osservato un completo rovesciamento dell’attività della sindrome emolitica uremica atipica.

La paziente ha ricevuto 600 mg di Eculizumab ogni 2 settimane negli ultimi 12 mesi. Non ha avuto nessuna esacerbazione della sindrome emolitica uremica atipica, e il livello di creatinina sierica è tornato alla normalità.

In questo soggetto, Eculizumab ha portato al controllo delle riacutizzazioni della sindrome emolitica uremica atipica resistenti alle infusioni plasmatiche e all’attività microangiopatica emolitica cronica.

Sono in corso studi clinici per valutare la sicurezza e l'efficacia di Eculizumab nella gestione della sindrome emolitica uremica atipica. ( Xagena_2011 )

Lapeyraque AL et al, Pediatr Nephrol 2011; 26: 621-624



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