Potenziale efficacia di Rilutek come terapia sintomatica in diverse forme di atassia cerebellare


Gli effetti pleioteropici di Riluzolo ( Rilutek ) potrebbero antagonizzare i meccanismi comuni alla base dell'atassia cerebellare cronica, una conseguenza debilitante e non-trattabile di diverse patologie.

In uno studio pilota randomizzato, in doppio cieco e placebo-controllato, 40 pazienti con atassie cerebellari di diversa eziologia sono stati assegnati in maniera casuale a Riluzolo ( 100 mg/die ) oppure placebo per 8 settimane.

Sono state confrontate le seguenti misure di esito: proporzione di pazienti con una diminuzione di almeno 5 punti nel punteggio totale alla scala ICARS ( International Cooperative Ataxia Rating Scale ) dopo 4 e 8 settimane rispetto al punteggio basale; i cambiamenti medi dal basale al post-trattamento nel punteggio ICARS ( punteggio totale e sottopunteggi a 8 settimane ) e insorgenza di eventi avversi.

I gruppi Riluzolo e placebo non hanno mostrato differenze nelle caratteristiche basali.

Il numero di pazienti con una diminuzione di 5 punti ICARS è risultato significativamente più elevato nel gruppo Riluzolo che in quello placebo dopo 4 settimane ( odds ratio, OR =16.2 ) e a 8 settimane ( OR=39 ).

Il cambiamento nel punteggio ICARS medio nel gruppo Riluzolo dopo il trattamento ha rivelato una diminuzione ( p<0.001 ) nel punteggio totale ( -7.05 vs 0.16 ) e nei sottopunteggi maggiori ( -2.11 vs 0.68 per la funzione statica, -4.11 vs 0.37 per la funzione cinetica e -0.74 vs 0.05 per la disartria ).

Si sono manifestati eventi avversi sporadici e lievi.

In conclusione, queste osservazioni hanno messo in evidenza la potenziale efficacia di Riluzolo come terapia sintomatica in diverse forme di atassia cerebellare. ( Xagena_2010 )

Ristori G et al, Neurology 2010; 74: 839-845



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