Lo studio di fase III, TEMSO, che ha valutato il farmaco sperimentale Teriflunomide ( Aubagio ), per os una volta al giorno, è stato pubblicato su The New England Journal of Medicine ( NEJM ).
I risultati hanno mostrato che Teriflunomide al dosaggio di 14 mg ha ridotto in modo significativo il tasso annuale di ricadute, la progressione della disabilità, e ha migliorato diverse misure di attività di malattia alla risonanza magnetica ( MRI ), tra cui nuove lesioni cerebrali o peggioramento delle lesioni preesistenti.

Lo studio TEMSO ( TEriflunomide Multiple Sclerosis Oral ), della durata di 2 anni, ha coinvolto 1.088 persone con forme recidivanti di sclerosi multipla, provenienti da 126 Centri di 21 Paesi.

Rispetto al placebo, Teriflunomide una volta al giorno ha mostrato di:

a) ridurre in modo significativo il rischio di ricadute ( endpoint primario ) del 31% ( entrambi p inferiore a 0.001 ) al dosaggio di 7 e 14 mg;

b) aumentare significativamente il tempo di prima recidiva, permettendo a più partecipanti di rimanere liberi da recidive durante i due anni dello studio: 53.7% ( 7 mg, p=0.01 vs placebo ), 56.5% ( 14 mg, p=0.003 vs placebo ) e 45.6% ( placebo );

c) ridurre il rischio di progressione della disabilità confermata a 12 settimane ( endpoint secondario ) in modo significativo del 30% ( p=0.03 ) per la dose di 14 mg e numericamente del 24% ( p=0.08 ) per la dose di 7 mg;

d) migliorare diverse misure di attività di malattia alla risonanza magnetica ( MRI ), rispetto al placebo, tra cui insorgenza o peggioramento di lesioni cerebrali con un effetto dose-dipendente a favore della dose di 14 mg:

i) riduzione del burden di malattia ( 39.4% [ p=0.03 ] e 67.4% [ p inferiore a 0.001 ] per 7 mg e 14 mg, rispettivamente );
ii) riduzione delle lesioni captanti il Gadolinio in T1 ( riduzione del rischio relativo del 57% e 80%, p inferiore a 0.001 per entrambi i dosaggi );

iii) riduzione delle lesioni attive uniche per scansione ( riduzione del rischio relativo del 48% e 69%, p inferiore a 0.001 per entrambi i dosaggi ).

Nessuna grave infezione o infezioni opportuniste e nessun decesso si sono verificati tra i partecipanti trattati con Teriflunomide.

La percentuale di partecipanti che ha interrotto lo studio a causa della progressione della malattia è stato significativamente minore nel gruppo trattato con 14 mg di Teriflunomide, rispetto al gruppo placebo ( p=0.02 ).

Tumori maligni sono stati riportati in 3 pazienti nel gruppo placebo e in 1 nel gruppo Teriflunomide 14 mg.

Gli eventi avversi che si sono presentati durante trattamento con Teriflunomide sono stati generalmente di intensità da lieve a moderata; sono stati gestiti con terapie esistenti e raramente hanno comportato l'interruzione del trattamento. I più comuni sono stati: diarrea, nausea, aumento degli enzimi epatici ( che sono stati di lieve entità e asintomatici senza alcun effetto dose ) e leggero diradamento dei capelli / diminuzione della densità dei capelli.
In generale, la diarrea, la nausea e l’alopecia raramente hanno causato l'interruzione del trattamento.

La Teriflunomide è un farmaco orale modificante la malattia ad azione immunomodulatrice, dotato di proprietà antinfiammatorie.
La Teriflunomide agisce bloccando la proliferazione e il funzionamento dei linfociti T e B attivati, un processo che si ritiene essere particolarmente dannoso nella sclerosi multipla. L’azione del farmaco è selettiva e reversibile, inibendo un enzima mitocondriale critico.( Xagena_2011 )

Fonte: Sanofi, 2011



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