Il dolore intacca fortemente la qualità di vita dei pazienti emofilici e delle loro famiglie. Una indagine ha rivelato che i pazienti con più di 40 anni spesso presentano una situazione compromessa, causata da una cattiva gestione della patologia, ma anche da drammatiche conseguenze delle tecniche del passato.
In questi casi si parla di dolore cronico, spesso invalidante. A questo si accompagna un dolore emotivo, riferito da quasi tutti i pazienti, e la conseguente consapevolezza che un sostegno psicologico potrebbe essere importante.

La situazione migliora straordinariamente per i pazienti più giovani ( nati dopo gli anni ’90 ). Pazienti, questi, che hanno effettuato regolarmente la terapia di profilassi e che possono condurre una vita molto simile alle persone senza emofilia, specie nei casi in cui sia stato possibile il passaggio a un farmaco a emivita prolungata, che permettono una protezione ancora maggiore permettendo ai giovani e ai ragazzi di ambire a uno stile di vita come quello dei loro coetanei non-emofilici.

Riguardo al dolore nella emofilia non esistono nell'Unione Europea lineeguida dedicate.
La problematica del dolore è spesso posta in secondo piano rispetto alla terapia primaria.
I farmaci antinfiammatori non-steroidei ( FANS ) sono spesso sconsigliati per i rischio di sanguinamenti gastrici.
Gli stessi pazienti rifiutano l’idea di intraprendere una terapia per il dolore, in alcuni casi sopportando stoicamente il dolore in quanto, forse a causa di retaggi culturali, non vogliono assumere troppi farmaci.

Il dolore nell'emofilia può essere trattato con specifici prodotti analgesici, ma di maggiore importanza è la prevenzione, che agisce sulle cause alla base del dolore stesso.

L'artropatia emofilica, causata da ripetuti emartri ( sanguinamenti articolari ), rimane una causa importante di morbilità per i pazienti e rappresenta una grande sfida nella gestione complessiva della malattia.
La protezione della salute delle articolazioni è una misura importante dell'efficacia del trattamento profilattico per l'emofilia nel corso della vita di un paziente.

A tal proposito è importante sottolineare che per i pazienti in trattamento con Elocta ( Efmoroctocog alfa, una proteina di fusione ricombinante costituita dal Fattore VIII della coagulazione fuso al frammento Fc delle immunoglobuline IgG1 umana ) nel corso di due programmi di studio clinico e degli studi di estensione A-LONG, Kids A-LONG e ASPIRE, sono stati registrati miglioramenti significativi degli score articolari nel corso del tempo: il crepitio è diminuito del 20%, l'atrofia muscolare e la resistenza del 26%, il gonfiore del 47% e l'instabilità articolare dell'89%.
Aumentando la protezione migliora anche la salute articolare e, di conseguenza, diminuisce il dolore: per i pazienti in trattamento con Elocta da quattro anni vi è stata una significativa riduzione ( 31% ) del dolore articolare.

Un miglioramento della gestione del dolore grazie ai farmaci ad emivita prolungata è dunque possibile, tuttavia i risultati possono essere raggiunti solo con l'aderenza ai regimi prescritti.
Una revisione della letteratura, pubblicata su Patient Preference and Adherence, ha fatto il punto su questo delicato tema. Esistono cinque diversi tipi di barriere che possono limitare l'aderenza, e sono legate a variabili che riguardano il paziente, le sue condizioni, il tipo di trattamento, il sistema sanitario e i fattori socioeconomici.
In particolare, i regimi di profilassi classici comportano in genere due o quattro infusioni a settimana, e i genitori citano spesso le difficoltà relative all'accesso venoso.
I medici, inoltre, non possono prescrivere la profilassi se percepiscono che un paziente non sarà aderente.

Una adeguata aderenza è comunemente ma arbitrariamente definita come la somministrazione di almeno il 75-80% delle dosi di farmaco.
Per misurarla è stata sviluppata e validata una scala costituita da 24 domande, chiamata VERITAS-Pro ( Validated hEmophilia-RegImen Treatment-Adherence Scale – Prophylaxis ), che fornisce un metodo standardizzato per valutare l'aderenza alla profilassi.
Grazie a questa misurazione, in un sondaggio del 2010 è stato possibile registrare l'aderenza più alta nei bambini di circa 2 anni ( 90% ) e la più bassa nei ragazzi fra i 18 e i 24 anni ( 64% ).

Una serie di studi, analizzati nella revisione, ha dimostrato che i pazienti con una scarsa aderenza presentano un numero maggiore di sanguinamenti annuali e che i soggetti meno aderenti hanno avuto più emorragie.
Non solo: altri studi hanno dimostrato una relazione fra aderenza alla profilassi e dolore.
Negli adulti e nei bambini statunitensi con emofilia, con regimi di trattamento ad alta intensità ( compresa la profilassi ), una maggiore aderenza è stata associata a un miglior punteggio relativo al dolore fisico in una scala sulla qualità di vita.
Un altro studio americano ha confermato una relazione inversa tra l'aderenza al trattamento e il dolore cronico negli adolescenti e nei giovani adulti con emofilia moderata o grave.
Lo sviluppo dei nuovi prodotti a emivita prolungata, che riducono la frequenza di somministrazione, ha dunque il potenziale per aumentare l'aderenza e l'accettazione della profilassi da parte del paziente, riducendo l'onere nel calendario delle infusioni.

Grazie a questi nuovi farmaci, 45 bambini con emofilia A in forma grave, inclusi in un esteso Programma pediatrico, sono stati in grado di ridurre il numero di infusioni medie settimanali da 3 a 2, e nello stesso Centro 7 bambini con emofilia B grave le hanno ridotte da 2.5 a 1.
Le iniezioni ripetute, infatti, sono gravose per i pazienti: è questo uno dei principali motivi di una aderenza non-ottimale, un fatto che probabilmente porta a esiti clinici più scarsi.

Le ripetute iniezioni endovenose possono causare fastidio, ma anche dolore piuttosto intenso.
Nel bambino è impegnativo eseguire l’infusione endovenosa 3 volte a settimana o a giorni alterni, ma anche nell’adulto ci possono essere difficoltà.
Il patrimonio venoso può subire danni, fino a rendere difficile trovare un accesso vascolare. ( Xagena_2017 )

Fonte: SOBI, 2017

Xagena_Medicina_2017