Le terapie modificanti la malattia attualmente disponibili sono note per essere solo parzialmente efficaci negli adulti con sclerosi multipla.
Poco si sa di pazienti pediatrici con sclerosi multipla e malattia refrattaria che ricevono terapie modificanti la malattia di prima linea.

È stato compiuto uno studio multicentrico per valutare la presenza e la gestione di malattia refrattaria in un gruppo di pazienti pediatrici affetti da sclerosi multipla trattati con terapie modificanti la malattia di prima linea approvate per i pazienti adulti, all'interno di una rete di Centri pediatrici per la sclerosi multipla negli Stati Uniti.

Lo studio retrospettivo, longitudinale, in aperto, ha riguardato la revisione delle cartelle di 258 pazienti con insorgenza pediatrica di sclerosi multipla ( 68.6% femmine; età media all'esordio della malattia, 13.2 anni ) che sono stati visitati in 6 Centri pediatrici per la sclerosi multipla negli Stati Uniti.

Sono stati valutati i cambiamenti di farmaco a causa della malattia refrattaria nei casi di insorgenza pediatrica della sclerosi multipla.

La principale misura di esito era la stabilità della malattia rappresentata dalla mancanza di cambiamento di farmaco per esacerbazione della malattia.

Sono stati rivisti i dati di 258 bambini con una diagnosi confermata di sclerosi multipla ed esposizione a terapie modificanti la malattia.
L’Interferone beta ( prescritto a 200 bambini su 258; 77.5% ) e il Glatiramer acetato ( prescritto a 53 bambini su 258; 20.5% ) erano le terapie modificanti la malattia di prima linea più utilizzate.

Nel complesso, 144 bambini ( 55.8% ) hanno continuato a ricevere 1 terapia, mentre 65 ( 25.2% ), 29 ( 11.2% ) e 20 ( 7.8% ) bambini hanno ricevuto, rispettivamente, 2, 3, o 4 o più terapie sequenziali, durante un periodo medio di osservazione di 3.9 anni.

L’uso di seconda linea delle terapie modificanti la malattia è stato limitato a Interferone beta e Glatiramer acetato in 203 bambini ( 78.7% ), mentre altri trattamenti, come chemioterapie ad ampio spettro ( Ciclofosfamide, Mitoxantrone ), Natalizumab, corticosteroidi ( mensile ) e Daclizumab sono stati utilizzati in alcuni momenti durante il periodo di osservazione per la gestione della malattia in 55 bambini ( 21.3% ).

I bambini ispanici avevano più probabilità di avere esacerbazione della malattia durante la somministrazione di terapie modificanti la malattia di prima linea rispetto ai bambini non-ispanici.

In conclusione, anche se il passaggio ad altre terapie modificanti la malattia di prima linea può essere efficace nei pazienti pediatrici con malattia refrattaria al trattamento iniziale, un sottogruppo di pazienti possono richiedere interventi terapeutici di seconda linea. ( Xagena_2011 )

Yeh EA et al, Arch Neurol 2011; 68: 437-444

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