Sono stati pubblicati i risultati finali dello studio IIIb CONTINUATION-PV sul trattamento con Ropeginterferone alfa-2b ( Besremi ) nei pazienti affetti da policitemia vera.

Lo studio CONTINUATION-PV ha valutato l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di Ropeginterferone alfa-2b rispetto al miglior trattamento disponibile nei pazienti con policitemia vera ad alto o a basso rischio che avevano precedentemente partecipato allo studio randomizzato e controllato PROUD-PV.

Gli studi PROUD-PV / CONTINUATION-PV hanno coperto il periodo di trattamento e osservazione più lungo di qualsiasi studio clinico prospettico, randomizzato e controllato, con una durata di 7,3 anni.

La probabilità di sopravvivenza libera da eventi ( senza progressione della malattia o eventi trombotici ) è risultata significativamente più elevata nei pazienti che hanno ricevuto Ropeginterferone alfa-2b rispetto al gruppo di controllo che ha ricevuto il miglior trattamento disponibile ( 0,94 versus 0,82; p=0,04 ).

I tassi di risposta molecolare per la mutazione JAK2V617F a 6 anni sono stati significativamente più alti nei pazienti trattati con Ropeginterferone alfa-2b rispetto al gruppo di controllo ( 66,0% vs 19,4%; p minore di 0,0001 ).

Le risposte ematologiche non solo sono state ottenute in una percentuale più elevata di pazienti nel gruppo trattato con Ropeginterferone alfa-2b, ma hanno anche mostrato una minore fluttuazione della conta ematica nel tempo.

Il Ropeginterferone alfa-2b grazie alle sue proprietà farmacocinetiche offre un aumentato livello di tollerabilità rispetto agli interferoni pegilati convenzionali.

La policitemia vera è un raro tumore delle cellule staminali, che producono le componenti cellulari del sangue, a livello del midollo osseo, con conseguente aumento cronico dei globuli rossi, dei globuli bianchi e delle piastrine. Questa condizione aumenta il rischio di disturbi circolatori come, ad esempio eventi trombotici.
I sintomi della malattia portano a una ridotta qualità di vita e, negli anni , si può verificare una progressione della policitemia vera in mielofibrosi o leucemia.
Mentre il meccanismo molecolare alla base della policitemia vera è ancora oggetto di ricerche, i risultati attuali indicano che le cellule staminali, che causano la policitemia vera, presentano una serie di mutazioni acquisite, la più importante delle quali è una forma mutante di JAK2 che costituisce il clone maligno, che una volta mutato si riproduce in modo incontrollato.
Importanti obiettivi del trattamento della policitemia vera sono il raggiungimento di una conta ematica sana ( ematocrito inferiore al 45% ), il miglioramento della qualità di vita e il rallentamento o il ritardo della progressione della malattia. ( Xagena_2023 )

Fonte: Leukemia, 2023

Xagena_Medicina_2023