L’Agenzia Italiana del Farmaco ( AIFA ) ha approvato Sarclisa, il cui principio attivo è l’anticorpo monoclonale Isatuximab in combinazione allo standard di cura rappresentato da Carfilzomib e Desametasone ( Kd ), come trattamento nei pazienti adulti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una precedente terapia.

Questa indicazione si basa sui dati di IKEMA, uno studio clinico di fase 3, randomizzato, multicentrico e in aperto che ha arruolato 302 pazienti con mieloma multiplo recidivato in 69 centri e 16 Paesi.
Da questo studio è emerso che la terapia in combinazione con Isatuximab è in grado di ridurre il rischio di progressione di malattia o morte del 47% rispetto alla terapia standard con Carfilzomib e Desametasone.

Il provvedimento dell’AIFA fa seguito all’approvazione da parte della European Medicines Agency ( EMA ) di Sarclisa avvenuta nel 2021. Anche la Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense aveva approvato il farmaco nel 2021.

Da ottobre 2021, Isatuximab è disponibile in Italia come trattamento in terza linea, in combinazione con un altro regime standard di cura, Pomalidomide e Desametasone ( Pom-Dex ), come trattamento in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario trattati con almeno due terapie precedenti tra cui Lenalidomide e un inibitore del proteasoma e con progressione della malattia a seguito dell’ultima terapia.

Isatuximab è un anticorpo monoclonale che si lega a un epitopo specifico sul recettore CD-38 delle cellule tumorali. È disegnato per funzionare mediante molteplici meccanismi d'azione, tra cui la morte programmata delle cellule tumorali ( apoptosi ) e l'attività immunomodulatoria.
Il recettore CD-38 è altamente e uniformemente espresso sulla superficie delle cellule affette da mieloma multiplo, tanto da essere un potenziale bersaglio per le terapie a base di anticorpi come Isatuximab.

Il mieloma multiplo è la seconda neoplasia ematologica per diffusione. Ogni anno si registrano più di 130.000 nuove diagnosi al mondo, circa 39.000 in Europa.
Nonostante i trattamenti disponibili, il mieloma multiplo rimane un tumore maligno incurabile che, si accompagna a un significativo impatto sulla vita dei pazienti, per lo più anziani. Infatti, la maggior parte dei pazienti con mieloma multiplo va incontro a una ricaduta.
Il mieloma multiplo si definisce recidivato quando si ripresenta dopo un trattamento o un periodo di remissione; è invece refrattario quando non risponde o smette di rispondere alla terapia. ( Xagena_2022 )

Fonte: Sanofi, 2022