I dati dello studio LIBRETTO-531 hanno confermato l'importanza della selettività nel colpire i tumori RET-driven e hanno indicato che Selpercatinib ( Retsevmo ) dovrebbe essere considerato il trattamento di prima linea preferito per le persone con carcinoma midollare della tiroide ( MTC ) avanzato con mutazione in RET.

LIBRETTO-531 ha incluso 291 pazienti con carcinoma midollare della tiroide e mutazione RET, progressivo, avanzato e naïve agli inibitori della chinasi.
Questi pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Selpercatinib oppure Cabozantinib o Vandetanib come trattamento iniziale. a scelta del medico.

Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario con un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante della sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) sulla base di un'analisi di efficacia ad interim prespecificata.
Gli obiettivi secondari hanno incluso: la sopravvivenza libera dal trattamento, il tasso di risposta globale ( ORR ), la durata della risposta ( DoR ) e la sopravvivenza globale ( OS ).

Le reazioni avverse più comuni di Selpercatinib ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono perdita di appetito, cefalea, capogiro, intervallo QT prolungato ( alterazioni dell’attività elettrica del cuore ), pressione arteriosa elevata, dolore addominale, diarrea, nausea, vomito, stipsi, bocca secca, eruzione cutanea, febbre, stanchezza, edema, sanguinamento, alterazioni degli enzimi epatici evidenziati da esami del sangue, diminuzione della conta delle piastrine e dei globuli bianchi, magnesio diminuito e creatinina aumentata.

Le reazioni avverse gravi più comuni sono: dolore addominale, ipersensibilità ( reazioni allergiche ), diarrea e alterazioni degli enzimi epatici evidenziate da esami del sangue. ( Xagena_2023 )

Fonte: Eli Lilly, 2023

Xagena_Medicina_2023