Bayer HealthCare ha presentato una New Drug Application ( NDA ) alla Food and Drug Administration ( FDA ) per l’inibitore multi-chinasi orale Regorafenib per il trattamento dei tumori stromali gastrointestinali ( GIST ) metastatici e/o non resecabili nei pazienti la cui malattia è progredita nonostante il precedente trattamento con altri inibitori della chinasi.

La domanda di autorizzazione è supportata dai dati dello studio GRID ( GIST - Regorafenib In Progressive Disease ).

Lo studio randomizzato e in doppio cieco, ha coinvolto 199 pazienti che sono stati assegnati in modo casuale, in un rapporto 2:1, a ricevere Regorafenib associato alla migliore terapia di supporto ( BSC ) oppure placebo più BSC.
I pazienti presentavano GIST metastatico e/o non operabile, la cui malattia era progredita nonostante il precedente trattamento con Imatinib ( Gleevec, Glivec ) e Sunitinib ( Sutent ).
Ogni ciclo di trattamento consisteva di 160 mg di Regorafenib ( oppure placebo ) una volta al giorno per 3 settimane con una settimana di riposo più BSC.

L'endpoint primario era la sopravvivenza libera da progressione, e gli endpoint secondari comprendevano la sopravvivenza globale, il tempo alla progressione, il tasso di controllo della malattia, il tasso di risposta del tumore, e la durata della risposta.

Regorafenib più BSC ha migliorato in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione rispetto al placebo più BSC.
La sicurezza globale e il profilo di tollerabilità di Regorafenib nello studio GRID è risultato in linea con i risultati di studi precedenti

Regorafenib è un inibitore multichinasico per os, che ha tre principali target: angiogenesi, oncogenesi, e microambiente tumorale.
Negli studi preclinici, Regorafenib ha mostrato di inibire diverse tirosin-chinasi angiogeniche del recettore VEGF che svolgono un ruolo nella neoangiogenesi tumorale e nella linfoangiogenesi.
Inoltre Regorafenib inibisce diverse chinasi oncogeniche e del microambiente tumorale, tra cui KIT, RET, PDGFR, e FGFR.

All'inizio del 2012, Bayer ha presentato, una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio all'Agenzia Europea dei Medicinali ( EMA ) e una New Drug Application alla FDA per Regorafenib nel trattamento del carcinoma metastatico del colon-retto ( mCRC ).
La FDA ha concesso lo status di iter prioritario alla domanda di Regorafenib nel tumore colorettale.

Fonte: Bayer HealthCare, 2012

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