E' stata valutata l’efficacia e la sicurezza di Inebilizumab ( Uplizna ), un anticorpo monoclonale che agisce sulle cellule B ...
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Rituximab ( MabThera ) ha rivoluzionato il trattamento della malattia di Castleman multicentrica ( MCD ) associata all’herpesvirus di Kaposi ...
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Gli studi globali di fase III COMMODORE 1 e 2, hanno valutato l’efficacia e la sicurezza di Crovalimab, un nuovo ...
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Sono stati presentati i risultati dello studio di fase III APPOINT-PNH sulla monoterapia orale con Iptacopan nei pazienti adulti con ...
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Nexviadyme è una terapia enzimatica sostitutiva utilizzata per il trattamento di pazienti affetti dalla malattia di Pompe, una rara patologia ...
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Patisiran ( Onpattro ) è un acido ribonucleico a doppio filamento ( siRNA ) che degrada specificamente il mRNA ( ...
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Volanesorsen ( Waylivra ) è un oligonucleotide antisenso che ha dimostrato un'elevata efficacia nel ridurre i trigliceridi nelle persone con ...
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Sono stati comunicati i risultati positivi dello studio di fase 3 MycarinG1 che sta valutando Rozanolixizumab, un anticorpo monoclonale, somministrato ...
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Il farmaco sperimentale per l'interferenza dell'RNA ( RNAi ), Vutrisiran, ha raggiunto i suoi endpoint primari e secondari nello studio ...
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La linfoistiocitosi emofagocitica primaria è una sindrome genetica estremamente rara ad esito infausto per coloro che non riescono ad arrivare ...
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La Commissione Europea ha approvato Reblozyl ( Luspatercept ) per il trattamento di:
a) pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta ...
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Uno studio, coordinato dal Centro Malattie Rare dell’IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo di Trieste, e condotto in modalità compassionevole su ...
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ELEKTRA era uno studio internazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo progettato per valutare il trattamento con Soticlestat ...
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I risultati di uno studio hanno dimostrato che il trattamento con Vamorolone ha migliorato gli esiti motori nei giovani con ...
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I risultati dello che ha valutato Givosiran ( Givlaari ), farmaco che agisce mediante il meccanismo dell’ RNA interference ( ...
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Sono stati presentati i risultati dello studio randomizzato di fase 3 ANDROMEDA sulla formulazione sottocutanea di Daratumumab ( Darzalex ) ...
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La Commissione europea ha approvato Vyndaqel, una capsula orale da 61 mg una volta al giorno, il cui principio attivo ...
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Dallo studio APPROACH è emerso che Volanesorsen ( Waylivra ), un oligonucleotide antisenso, ha ridotto i livelli dei trigliceridi a ...
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Nel corso del Congresso della Peripheral Nerve Society ( PNS ) sono state presentate nuove analisi derivanti dallo studio di ...
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Crysvita è un medicinale usato per il trattamento dell’ipofosfatemia X-linked, un disturbo ereditario caratterizzato da bassi livelli di fosfato nel ...
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Uno studio pubblicato ha mostrato che i pazienti con distrofia retinica ereditaria, una malattia genetica rara che causa cecità, possono ...
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L'Aifa, Agenzia Italiana del Farmaco, ha autorizzato l'impiego di Rituximab nei pazienti con neuromielite ottica, una grave patologia autoimmune.
La ...
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L’atrofia muscolare spinale ( SMA ) 5q è una malattia genetica che provoca debolezza e atrofia muscolare, anche dei muscoli ...
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Translarna ( Ataluren ) è una terapia restaurativa proteinica studiata per permettere la formazione di una proteina funzionante in pazienti ...
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Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell' EMA ( European Medicines Agency ), ha espresso parere positivo all’approvazione di Cerdelga, ...
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Bayer HealthCare ha annunciato che il farmaco antitumorale sperimentale BAY 94-9343, un coniugato anticorpo-farmaco ( ADC ) diretto contro la ...
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Per studiare l'efficacia di Etanercept ( Enbrel ) nel migliorare i sintomi e l'infiammazione sottostante in pazienti con sindrome periodica ...
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È stato condotto uno studio per valutare l’attività antitumorale di Imatinib ( Glivec ) nei pazienti con cordomi in stadio ...
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L’angiosarcoma è un sarcoma dei tessuti molli molto aggressivo.
Le risposte alle antracicline più/meno Ifosfamide, e taxani da soli o ...
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L’atassia di Friedreich è comunemente associata a cardiomiopatia ipertrofica, ma poco si sa circa la sua frequenza, la gravità, o ...
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