Medicina
La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Adstiladrin ( Nadofaragene firadenovec-vncg; Nadofaragene firadenovec ), una terapia genica basata su vettore adenovirale non-replicante ( non può moltiplicarsi nelle cellule umane ) indicata per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma della vescica non muscolo-invasivo ( NMIBC ) ad alto rischio, non-responsivo a BCG ( Bacillus di Calmette-Guérin ), con carcinoma in situ ( CIS ) con o senza tumori papillari.
Il cancro della vescica, una delle forme più comuni di cancro, è una malattia in cui le cellule maligne formano un tumore nei tessuti della vescica. Queste cellule anormali possono invadere e distruggere il normale tessuto corporeo.
Nel tempo, le cellule anormali possono anche metastatizzare attraverso il corpo. La maggior parte dei tumori della vescica di nuova diagnosi ( dal 75% all'80% ) sono classificati come tumori NMIBC, un tipo di cancro che è cresciuto attraverso il rivestimento della vescica ma non ha ancora invaso lo strato muscolare. Questo tipo di cancro è associato ad alti tassi di recidiva ( tra il 30 e l'80% ) e al rischio di progressione verso il cancro invasivo e metastatico.
Il trattamento e la cura dei pazienti con tumore NMIBC ad alto rischio, compresi quelli con carcinoma in situ, spesso comportano la rimozione del tumore e l'uso di BCG per ridurre il rischio che il cancro si ripresenti.
Esistono poche opzioni terapeutiche efficaci per i pazienti che sviluppano una malattia che non risponde al BCG.
Il mancato raggiungimento di una risposta completa, o la scomparsa di tutti i segni del cancro osservati alla cistoscopia, al tessuto sottoposto a biopsia e alle urine, è associato a un aumentato rischio di morte o a un evento di peggioramento della malattia.
Senza trattamento, il cancro può invadere, danneggiare i tessuti e gli organi, e diffondersi in tutto il corpo.
Secondo i Centers for Disease Control and Prevention ( CDC ), a circa 57.000 uomini e 18.000 donne viene diagnosticato ogni anno un cancro alla vescica e circa 12.000 uomini e 4.700 donne muoiono a causa della malattia ogni anno negli Stati Uniti.
La sicurezza e l'efficacia di Adstiladrin sono state valutate in uno studio clinico multicentrico che ha incluso 157 pazienti con NMIBC ad alto rischio non-responsivo al BCG, 98 dei quali avevano carcinoma in situ non-responsivo al BCG con o senza tumori papillari e poteva essere valutato per la risposta.
I pazienti hanno ricevuto Adstiladrin una volta ogni tre mesi per un massimo di 12 mesi o fino a tossicità inaccettabile alla terapia o tumore NMIBC ricorrente di alto grado.
Complessivamente, il 51% dei pazienti arruolati che utilizzavano la terapia con Adstiladrin ha ottenuto una risposta completa ( la scomparsa di tutti i segni di cancro osservati alla cistoscopia, al tessuto bioptico e alle urine).
La durata mediana della risposta è stata di 9,7 mesi.
Il 46% dei pazienti che hanno risposto è rimasto in risposta completa per almeno un anno.
Adstiladrin viene somministrata una volta ogni tre mesi nella vescica tramite un catetere urinario.
Le reazioni avverse più comuni associate ad Adstiladrin includono: secrezione vescicale, affaticamento, spasmo vescicale, urgenza urinaria, ematuria, brividi, febbre e minzione dolorosa.
Gli individui che sono immunosoppressi o immunodeficienti non devono entrare in contatto con Adstiladrin. ( Xagena )
Fonte: FDA, 2022
XagenaHeadlines2022
