Medicina
Sono stati annunciati i risultati dello studio OPTIMUM di fase 3, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Ponesimod rispetto a Teriflunomide ( Aubagio ) negli adulti con sclerosi multipla recidivante.
Lo studio ha raggiunto gli endpoint primari e secondari.
Ponesimod è un modulatore selettivo del recettore sfingosina-1-fosfato 1 ( S1P1 ), una classe di farmaci che si ritiene inibire funzionalmente l'attività di S1P e ridurre il numero di linfociti circolanti intrappolandoli nei linfonodi. Ne consegue, che ci sono meno cellule infiammatorie disponibili per attraversare il sistema nervoso centrale (SNC ) e per danneggiare la mielina.
La mielina è una guaina protettiva che isola le cellule nervose, e risulta alterata nei pazienti con sclerosi multipla.
L'endpoint primario di OPTIMUM era il tasso di ricaduta annualizzato ( ARR ) fino alla fine dello studio.
Un endpoint secondario chiave era il cambiamento dal basale alla settimana 108 nei sintomi correlati alla fatica.
La fatica è considerata un bisogno insoddisfatto significativo dal punto di vista dei pazienti.
Inoltre, lo studio ha valutato altri endpoint secondari: numero cumulativo di lesioni attive uniche combinate ( CUAL ) mediante risonanza magnetica per immagini ( MRI ), tempo al primo accumulo di disabilità confermata ( CDA ) di 12 settimane, e tempo al primo accumulo di 24 settimane dal basale al termine dello studio.
Il profilo di sicurezza osservato per Ponesimod nello studio OPTIMUM era coerente con gli studi precedenti di Ponesimod e con il profilo di sicurezza noto per altri modulatori del recettore S1P.
OPTIMUM era uno studio di fase 3, testa-a-testa, prospettico, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con sostanza attiva, gruppo parallelo, di superiorità, che ha confrontato l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Ponesimod 20 mg rispetto a Teriflunomide 14 mg negli adulti con sclerosi multipla recidivante.
Lo studio ha interessato 1.133 partecipanti con una durata del trattamento di 108 settimane.
Ponesimod impedisce alle cellule immunitarie di attraversare la barriera ematoencefalica e di danneggiare la mielina. ( Xagena )
Fonte: Janssen Pharmaceutical, 2019
XagenaHeadlines2019
