Medicina
La Food and Drug Administration ( FDA ) ha approvato Ayvakitav ( Avapritinib ) per i pazienti adulti con mastocitosi sistemica avanzata ( AdvSM ), inclusi pazienti con mastocitosi sistemica aggressiva ( ASM ), mastocitosi sistemica con neoplasia ematologica associata ( SM-AHN ) e leucemia mastocitaria ( MCL ).
L’efficacia è stata valutata in EXPLORER e PATHFINDER, due studi clinici multicentrici, a braccio singolo, in aperto che hanno arruolato pazienti con mastocitosi sistemica avanzata.
La principale misura dell'esito di efficacia era il tasso di risposta globale ( ORR ) secondo i criteri IWG-MRT-ECNM modificati, come stabilito da un Comitato centrale.
Ulteriori misure di efficacia erano la durata della risposta ( DOR ), il tempo alla risposta e i cambiamenti nelle misurazioni individuali del carico mastocitario.
Cinquantatre pazienti hanno ricevuto dosi giornaliere di Avapritinib, fino a 200 mg.
Il tasso di risposta globale in tutti i pazienti valutabili in entrambi gli studi combinati è stato del 57% ( IC 95%: 42, 70 ) ( n=53 ), con il 28% di remissioni complete e il 28% di remissioni parziali.
La durata mediana della risposta è stata di 38,3 mesi ( intervallo di confidenza al 95%: 19, non-stimabile ) e il tempo mediano alla risposta è stato di 2,1 mesi.
Le reazioni avverse più comuni ( incidenza: maggiore o uguale al 20% ) nei pazienti con mastocitosi sistemica avanzata sono state: edema, diarrea, nausea e affaticamento / astenia.
Avapritinib non è raccomandato per il trattamento dei pazienti con mastocitosi sistemica avanzata con conta piastrinica inferiore a 50 x 10(9)/L.
La dose raccomandata di Avapritinib è di 200 mg per via orale una volta al giorno per i pazienti con mastocitosi sistemica avanzata. ( Xagena )
Fonte: FDA, 2021
XagenaHeadlines2021
