Medicina
La Società biofarmaceutica bluebird bio ha annunciato di aver preso la decisione di cessare definitivamente la commercializzazione in Europa di Zynteglo ( Betibeglogene autotemcel; Beti-cel ), terapia genica approvata per il trattamento della beta -talassemia, la forma di talassemia più diffusa nel Mediterraneo.
La beta talassemia è una malattia ereditaria del sangue che si caratterizza essenzialmente per un’anemia cronica dovuta a una riduzione o una totale assenza della sintesi di catene beta dell’emoglobina.
Sebbene il trapianto di midollo osseo o di cellule staminali abbia rappresentato l’unico trattamento risolutivo, in assenza di un donatore familiare compatibile, o di età superiore ai 14 anni, i risultati non sono ottimali.
Nell'Unione Europea, Zynteglo aveva già ottenuto l’approvazione per il trattamento dei pazienti di età pari o superiore a 12 anni con beta talassemia trasfusione-dipendente e con genotipo non-beta0 / beta0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è appropriato ma non è disponibile un donatore familiare compatibile.
Betibeglogene autotemcel ha come bersaglio il gene della beta-globina, che nelle persone con beta talassemia risulta mutato, e si basa sull’aggiunta di copie funzionali di una forma modificata di questo gene nelle cellule staminali ematopoietiche del paziente, tramite vettore lentivirale.
In questo modo, un’unica somministrazione di Betibeglogene autotemcel permetterebbe al paziente di produrre un’emoglobina derivata dalla terapia genica, rendendolo indipendente dalle trasfusioni di sangue.
bluebird bio ha annunciato che ai pazienti arruolati negli studi europei che hanno valutato Zynteglo verrà garantito il follow-up a lungo termine, mentre saranno interrotti gli arruolamenti per ulteriori studi clinici. ( Xagena )
Fonte: bluebird bio, 2021
XagenaHeadlines2021
