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EMA ha espresso parere negativo riguardo alla commercializzazione del farmaco per l'Alzheimer Aduhelm nell'Unione Europea


L’Agenzia EMA ( European Medicines Agency ) ha negato l’autorizzazione alla commercializzazione di Aduhelm ( Aducanumab ), il primo trattamento ritenuto agire direttamente sulle cause della malattia di Alzheimer riducendo l’amiloidosi cerebrale.

Il parere si basa sull’analisi dei risultati relativi ai due studi principali su oltre 3.000 pazienti con malattia di Alzheimer allo stadio iniziale.

L’Agenzia europea ha osservato che anche se Aduhelm riduce l’accumulo di beta-amiloide nel cervello, il legame tra questo effetto e il miglioramento clinico non è stato ancora stabilito.
I risultati dei due studi principali sono stati contrastanti e non hanno mostrato nel complesso che Aduhelm fosse efficace nel trattamento dei pazienti adulti con malattia di Alzheimer allo stadio iniziale.
Inoltre, gli studi non hanno dimostrato che il farmaco fosse sufficientemente sicuro, poiché le immagini delle scansioni cerebrali di alcuni pazienti hanno mostrato anomalie suggestive di gonfiore o sanguinamento, che potrebbero potenzialmente causare danni.
Inoltre, non è chiaro se queste anomalie possano essere adeguatamente monitorate e gestite nella pratica clinica.

L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), aveva, invece, approvato Aduhelm con procedura accelerata, basandosi sull'effetto del farmaco su un marcatore surrogato che si ritiene possa predire il beneficio clinico, ma non è di per sé una misura di beneficio clinico.
Sulla base dei risultati dei due studi, che hanno dimostrato l’efficacia di Aduhelm nella riduzione delle placche di beta-amiloide ( obiettivo secondario dello studio ), l'Agenzia statunitense ha quindi ritenuto probabile che il farmaco possa apportare un beneficio clinico ( obiettivo primario dello studio ).
Per verificare che il farmaco produca un beneficio clinico, l'FDA ha richiesto uno studio post-marketing.

L'Agenzia europea EMA basandosi principalmente sugli risultati relativi all’obiettivo primario, ha ritenuto che i benefici di Aduhelm non superassero i rischi, e ha espresso parere negativo all’autorizzazione alla commercializzazione. ( Xagena )

Fonte: EMA, 2021

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