Medicina
L'EMA ( Agenzia Europea dei Medicinali ) ha raccomandato una autorizzazione condizionata all'immissione in commercio nell'Unione Europea ( UE ) per Tecvayli ( Teclistamab ) per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario, che hanno ricevuto almeno tre terapie precedenti, incluso un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, e il cui cancro era peggiorato dall'ultimo trattamento.
Tecvayli è un anticorpo monoclonale che ha come bersaglio due proteine: una proteina denominata antigene di maturazione dei linfociti B ( BCMA ), che è presente sulla superficie delle cellule del mieloma multiplo, e CD3, una proteina presente sui linfociti T ( cellule del sistema immunitario responsabili della distruzione delle cellule anormali ).
Attaccandosi contemporaneamente a BCMA e CD3, il medicinale attiva le cellule T con l'obiettivo di uccidere le cellule del mieloma multiplo.
Il CHMP ( Comitato per i medicinali per uso umano ) ha basato la raccomandazione per un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata su uno studio clinico di fase 1/2, multicentrico, in aperto, a braccio singolo.
Lo studio ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Tecvayli in 165 pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario che avevano ricevuto almeno tre precedenti terapie ( tra cui un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38 ) e che non avevano risposto all'ultimo regime di trattamento.
Il 63% dei pazienti arruolati nello studio ha risposto al trattamento con Tecvayli e ha vissuto senza che la malattia peggiorasse in media per circa 18 mesi.
Gli effetti indesiderati più comuni riportati nella sperimentazione clinica per Tecvayli sono stati: ipogammaglobulinemia ( una condizione in cui il livello di immunoglobuline [ anticorpi ] nel sangue è basso e il rischio di infezione è elevato ), sindrome da rilascio di citochine ( CRS ) ( cioè un condizione che causa febbre, vomito, mancanza di respiro, mal di testa e bassa pressione sanguigna ) e neutropenia.
Tecvayli è raccomandato per una autorizzazione all'immissione in commercio condizionata, uno dei meccanismi di regolamentazione dell'Unione Europea per facilitare l'accesso precoce ai medicinali che soddisfano un'esigenza medica insoddisfatta.
Questo tipo di approvazione consente all'Agenzia di raccomandare un medicinale per l'autorizzazione all'immissione in commercio con dati meno completi di quanto normalmente previsto, se il vantaggio dell'immediata disponibilità di un medicinale per i pazienti supera il rischio insito nel fatto che non tutti i dati sono ancora disponibili.
Al fine di caratterizzare meglio la sicurezza e l'efficacia del medicinale, la Società produttrice dovrà presentare i dati di uno studio randomizzato di conferma di fase 3 che confronti l'efficacia di Teclistamab in associazione a Daratumumab SC con il regime di trattamento Daratumumab SC, Pomalidomide e Desametasone ( DPd ) o Daratumumab SC, Bortezomib e Desametasone ( DVd ) negli adulti con mieloma multiplo recidivante o refrattario.
La Società è inoltre tenuta a presentare i risultati finali dello studio cardine.
Il mieloma multiplo è un tumore raro delle plasmacellule ( un tipo di globuli bianchi ). Le plasmacellule normali si trovano nel midollo osseo e sono una parte importante del sistema immunitario. Le plasmacellule producono gli anticorpi che consentono al corpo di riconoscere e attaccare i germi, come virus o batteri.
Nel mieloma multiplo, la divisione delle plasmacellule diventa incontrollata, con conseguente moltiplicazione di plasmacellule anormali e immature che riempiono il midollo osseo.
Quando le plasmacellule diventano cancerose, non proteggono più il corpo dalle infezioni e producono proteine anormali che possono causare problemi ai reni, alle ossa o al sangue. ( Xagena )
Fonte: EMA, 2022
XagenaHeadlines2022
