Medicina
La Food and Drug Administration ( FDA ) ha concesso l'approvazione accelerata a Exkivity ( Mobocertinib ) per i pazienti adulti con carcinoma polmonare non-a-piccole cellule ( NSCLC ) localmente avanzato o metastatico con mutazioni di inserzione dell'esone 20 del recettore del fattore di crescita epidermico ( EGFR ), come rilevato da un test approvato dalla FDA, la cui malattia è progredita durante o dopo la chemioterapia a base di Platino.
La FDA ha inoltre approvato Oncomine Dx Target Test ( Life Technologies Corporation ) come dispositivo diagnostico complementare per selezionare i pazienti con queste mutazioni per il trattamento con Mobocertinib.
L'approvazione si è basata sullo Studio 101, uno studio clinico internazionale, non-randomizzato, in aperto, multicoorte, che ha incluso pazienti con tumore NSCLC localmente avanzato o metastatico con mutazioni di inserzione dell'esone 20 di EGFR.
L'efficacia è stata valutata in 114 pazienti la cui malattia era progredita durante o dopo la chemioterapia a base di Platino.
I pazienti hanno ricevuto Mobocertinib 160 mg per via orale al giorno fino a progressione della malattia o a tossicità intollerabile.
Le principali misure di esito di efficacia erano il tasso di risposta globale ( ORR ) secondo RECIST 1.1 valutato mediante revisione centrale indipendente in cieco ( BICR ) e la durata della risposta.
Il tasso di risposta globale è stato del 28% ( IC 95%: 20%, 37% ) con una durata mediana della risposta di 17,5 mesi ( IC 95%: 7,4, 20,3 ).
Le reazioni avverse più comuni ( più del 20% ) sono state: diarrea, eruzione cutanea, nausea, stomatite, vomito, diminuzione dell'appetito, paronichia, affaticamento, pelle secca e dolore muscoloscheletrico.
La scheda tecnica include un Boxed Warning riguardo al prolungamento dell'intervallo QTc e le torsioni di punta e avvertenze per la malattia polmonare interstiziale / polmonite, tossicità cardiaca e diarrea.
La dose raccomandata di Mobocertinib è di 160 mg per via orale una volta al giorno fino a progressione della malattia o a tossicità inaccettabile.
Questa indicazione è stata approvata mediante procedura accelerata in base al tasso di risposta globale e alla durata della risposta.
Il proseguimento dell'approvazione per questa indicazione può essere subordinato alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno o più studi di conferma. ( Xagena2021 )
Fonte: FDA, 2021
XagenaHeadlines2021
