Medicina
L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha assegnato la designazione Breakthrough Therapy ( terapia fortemente innovativa ) a Quizartinib per il trattamento dei pazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta FLT3-ITD, recidivata / refrattaria.
Una mutazione FLT3-ITD, caratteristica di una forma altamente aggressiva di leucemia mieloide acuta ( AML ), si trova in circa un quarto dei pazienti con leucemia ed è associata a una prognosi sfavorevole.
Quizartinib, un inibitore di FLT3, è il primo agente della sua classe a dimostrare un miglioramento della sopravvivenza generale ( OS ).
La decisione della FDA si basa sui risultati dello studio di fase 3 QuaNTUM-R.
In questo studio, i ricercatori avevano assegnato in modo random 367 pazienti con leucemia mieloide acuta con mutazione FLT-ITD, recidivata o refrattario, a Quizartinib per os oppure a chemioterapia di salvataggio scelta dallo sperimentatore.
I partecipanti allo studio avevano raggiunto una risposta completa con la terapia standard da sola o con trapianto di cellule staminali ematopoietiche, ma avevano presentato una recidiva dopo 6 mesi o meno dal completamento del trattamento.
Dopo un follow-up mediano di 102.4 settimane, la sopravvivenza globale mediana è stata di 27 settimane ( IC 95%, 23.1-31.13 ) tra i pazienti nel braccio Quizartinib contro 20.4 settimane ( IC 95%, 17.3-23 ) tra i pazienti nel braccio chemioterapia di salvataggio.
La probabilità di sopravvivenza stimata a 52 settimane è stata del 27% e del 20% per i pazienti nel braccio Quizartinib e nei bracci di chemioterapia di salvataggio, rispettivamente.
L'hazard ratio per la sopravvivenza globale di Quizartinib rispetto a chemioterapia di salvataggio è stato pari a 0.76 ( IC 95%, 0.58-0.98, P = 0.0177 ).
Il tasso di eventi avversi correlati al trattamento è risultato simile tra i due bracci dello studio. Il profilo di sicurezza di Quizartinib è risultato in linea con quello dei report precedenti. ( Xagena2018 )
Fonte: Daiichi-Sankyo, 2018
XagenaHeadlines2018
