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FDA: designazione di terapia fortemente innovativa per LOXO-292, un inibitore di RET, per il carcinoma del polmone non-a-piccole cellule e il carcinoma midollare della tiroide


L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( US Food and Drug Administration ), ha concesso la Breakthrough Therapy Designation ( designazione di terapia fortemente innovativa ) a LOXO-292, un inibitore selettivo RET, per: a) il trattamento di pazienti con carcinoma polmonare non-a-piccole cellule metastatico positivo alla fusione RET, che richiede terapia sistemica ed è progredito dopo chemioterapia a base di Platino e una terapia anti-PD-1 o anti-PD-L1; b) il trattamento di pazienti con carcinoma midollare della tiroide RET-mutato che richiede terapia sistemica, ed è progredito dopo un precedente trattamento e in assenza di opzioni terapeutiche alternative accettabili.

La designazione di terapia fortemente innovativa per LOXO-292 era basata sui dati della sperimentazione clinica di fase 1-2, in corso, LIBRETTO-001.

La designazione della terapia innovativa della FDA ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la revisione di un candidato farmaco che è stato progettato per il trattamento di una malattia o di una condizione grave o pericolosa per la vita quando prove cliniche preliminari indicano che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti o su più endpoint clinicamente significativi.

LOXO-292 è un nuovo farmaco sperimentale orale e selettivo nello sviluppo clinico per il trattamento di pazienti con tumori che presentano anomalie nella chinasi RET ( riarrangiamento durante transfezione ).
Le fusioni e le mutazioni RET si verificano tra più tipi di tumore con frequenza variabile.
LOXO-292 è in grado di inibire il segnale RET nativo e i meccanismi di resistenza acquisiti che potrebbero altrimenti limitare l'attività di questo approccio terapeutico.

Le alterazioni genomiche nella chinasi RET, che comprendono fusioni e mutazioni puntiformi attivanti, portano a segnali RET iperattivi e a crescita cellulare incontrollata.
Le fusioni RET sono state identificate in circa il 2% dei carcinomi polmonari non-a-piccole cellule, nel 10-20% dei tumori papillari e di altri tumori della tiroide e in un sottogruppo di altri tumori.
Le mutazioni puntiformi di RET interessano circa il 60% dei carcinomi midollari della tiroide.
Sia i tumori con fusione di RET sia il carcinoma midollare della tiroide RET-mutato sono principalmente dipendenti da questa singola chinasi attivata per la loro proliferazione e sopravvivenza.
Questa dipendenza, spesso riferita come dipendenza da oncogene, rende tali tumori altamente suscettibili agli inibitori che hanno come bersaglio RET. ( Xagena )

Fonte: Loxo Oncology, 2018

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