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FDA: designazione di terapia innovativa per Bimagrumab nella miosite da corpi inclusi, forma sporadica


L'FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso la designazione di terapia breakthrough a Bimagrumab per la miosite da corpi inclusi, forma sporadica ( sIBM ).

La designazione di terapia breakthrough è stata creata dalla Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration, per accelerare lo sviluppo e la revisione di nuovi farmaci per patologie gravi o pericolose per la vita.

Questa designazione si basa sui risultati di uno studio di fase 2, che ha mostrato che Bimagrumab ha prodotti benefici nei pazienti con miosite da corpi inclusi, in forma spontanea, rispetto al placebo.

La miosite da corpi inclusi sporadica è una malattia rara, ma è la malattia degenerativa muscolare più comune negli adulti di età superiore ai 65 anni.
E' caratterizzata da lenta progressione, atrofia asimmetrica, e debolezza dei muscoli.
Comunemente, i pazienti diventano inabili a muoversi e devono ricorrere alla sedia a rotelle entro 10-15 anni dall'esordio.
La morte può verificarsi a causa di cadute, infezioni ( polmonite ), o malnutrizione.

Bimagrumab è un nuovo anticorpo monoclonale completamente umano sviluppato per trattare la perdita di massa muscolare patologica e la debolezza.
Bimagrumab è stato sviluppato da Novartis Institutes for Biomedical Research ( NIBR ), in collaborazione con Morphosys, la cui libreria HuCAL è stata utilizzata per identificare l'anticorpo.
Bimagrumab si lega con alta affinità ai recettori della activina di tipo II, impedendo ai ligandi naturali di legarsi.
Bimagrumab stimola la crescita muscolare, bloccando la segnalazione delle molecole inibitorie.

Oltre ad essere sviluppato per la miosite da corpi inclusi in forma sporadica, Bimagrumab è in sviluppo clinico per la malattia polmonare ostruttiva cronica ( BPCO ), cachessia da cancro, sarcopenia e nei pazienti ventilati meccanicamente.

Bimagrumab viene somministrato per infusione endovenosa. ( Xagena )

Fonte: Novartis, 2013

XagenaHeadlines2013



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