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FDA: Pyrukynd è il primo medicinale approvato per le persone con carenza di piruvato chinasi, una rara malattia ematologica


La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha annunciato l'approvazione delle compresse di Mitapivat ( Pyrukynd ) come trattamento per l'anemia emolitica negli adulti con deficit di piruvato chinasi ( PK ).
L'attivatore della piruvato chinasi, orale, è la prima terapia modificante la malattia approvata per questa condizione.

L'approvazione si è basata sui dati degli studi di fase 3 ACTIVATE e ACTIVATE-T e ha supportato il trattamento indipendentemente dallo stato trasfusionale.

Pyrukynd è stato esaminato dalla Agenzia regolatoria degli Stati Uniti nell'ambito della Priority Review, e in precedenza aveva ottenuto la designazione di farmaco orfano.

La carenza di piruvato chinasi è una malattia rara, che si verifica in circa 3-9 casi per 1 milione di persone. La malattia ereditaria provoca la distruzione prematura dei globuli rossi con conseguente anemia.
I sintomi spesso sperimentati dai pazienti con deficit di PK includono: affaticamento, pelle insolitamente pallida, ittero, mancanza di respiro e battito cardiaco accelerato.
Inoltre, i pazienti possono sviluppare sintomi più gravi come ingrossamento della milza, eccesso di ferro ematico da ripetute trasfusioni di sangue e calcoli biliari.

L'efficacia di Pyrukynd è stata valutata in due studi. Lo studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo ha incluso 80 adulti con deficit di piruvato chinasi che non hanno ricevuto trasfusioni di sangue.
Lo studio a braccio singolo ha esaminato 27 adulti con deficit di PK che hanno ricevuto regolari trasfusioni di sangue.

I pazienti in entrambi gli studi sono stati trattati con un massimo di 50 mg di Mitapivat per via orale due volte al giorno dopo un periodo iniziale di aggiustamento della dose.
Nello studio randomizzato, i pazienti hanno ricevuto il trattamento per una media di 24 settimane, e per circa 40 settimane nello studio a braccio singolo.

L'efficacia di Mitapivat nello studio randomizzato è stata determinata da una risposta dell'emoglobina.
Alla fine dello studio, è stata osservata una risposta dell'emoglobina nel 40% dei pazienti che avevano ricevuto Mitapivat rispetto a nessun paziente nel gruppo placebo.
Lo studio a braccio singolo ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Mitapivat utilizzando un periodo di aumento della dose fino a 16 settimane e, infine, con un periodo di dose fissa per ulteriori 24 settimane.

La riduzione del carico trasfusionale è stata definita come una riduzione di almeno il 33% delle unità di globuli rossi trasfuse durante le ultime 24 settimane di trattamento.
Questo è stato confrontato con il carico trasfusionale storico sul singolo paziente, standardizzato a 24 settimane.
Dei pazienti che hanno ricevuto Mitapivat, il 33% ha raggiunto l'obiettivo di riduzione del carico trasfusionale; tra questi, il 22% dei pazienti che non avevano richiesto trasfusioni durante le ultime 24 settimane di trattamento. ( Xagena )

Fonte: Agios Pharmaceuticals, 2022

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