Medicina
La Food and Drug Administration ( FDA ) ha approvato, negli Stati Uniti, Esbriet ( Pirfenidone ) come trattamento per la fibrosi polmonare idiopatica.
La fibrosi polmonare idiopatica è una patologia polmonare interstiziale irreversibile, progressiva e fatale, che negli USA conta 100.000 casi, in Europa dagli 80 ai 110 mila, mentre in Italia colpisce ogni anno dalle 5000 alle 9000 persone.
Questa malattia è causata dalla progressiva cicatrizzazione dei polmoni ( fibrosi ), che rende la respirazione difficoltosa, impedendo a cuore, muscoli e organi vitali la ricezione di ossigeno sufficiente per funzionare in modo corretto.
L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti aveva concesso al Pirfenidone, la designazione di Breakthrough Therapy ( terapia innovativa ).
L’approvazione è basata sui dati provenienti dallo studio di fase III, controllato con placebo, denominato ASCEND, e supportata da altri due studi di fase III, denominati CAPACITY 1 e 2.
Nello studio ASCEND, più pazienti che erano stati trattati con Esbriet hanno presentato un ritardo nel declino della funzione polmonare rispetto a quelli che avevano ricevuto placebo, come definito dall’endpoint primario di variazione percentuale della capacità vitale forzata ( FVC ).
Gli eventi avversi più gravi osservati nelle persone che hanno ricevuto Esbriet rispetto a quelle che sono state trattate con il placebo sono stati: aumenti degli enzimi epatici presenti ( un segno di danno epatico: 3.7% vs 0.8% ), sensibilità alla luce o rash ( 9.0% vs 1.0% ); gli effetti collaterali gastrointestinali hanno causato l’interruzione del trattamento nel 2.2% dei pazienti che avevno ricevuto il Pirfenidone contro l’1.0% del gruppo placebo. ( Xagena )
Fonte: Roche, 2014
XagenaHeadlines2014
