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Hemlibra per la profilassi degli episodi emorragici negli adulti e nei bambini con grave emofilia A senza inibitori del fattore VIII


Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell'EMA ( European Medicines Agency ) ha adottato un parere positivo per Hemlibra ( Emicizumab ) per la profilassi di routine degli episodi emorragici negli adulti e nei bambini con grave emofilia A ( deficit congenito del fattore VIII, FVIII inferiore all'1% ) senza inibitori del fattore VIII.
Il CHMP ha inoltre raccomandato che Hemlibra possa essere utilizzato a più opzioni di dosaggio ( una volta alla settimana, ogni due settimane o ogni quattro settimane ) per tutte le persone indicate con emofilia A, comprese quelle con inibitori del fattore VIII.

L'opinione positiva del CHMP si basa sui risultati degli studi cardine HAVEN 3 e HAVEN 4.

Nello studio HAVEN 3 nelle persone con emofilia A senza inibitori del fattore VIII, la profilassi con Hemlibra ha portato a riduzioni statisticamente e clinicamente significative di sanguinamenti trattati rispetto alla non-profilassi e rispetto al precedente trattamento con profilassi del fattore VIII in un confronto intra-paziente prospettico.

Nello studio HAVEN 4 in persone con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, Hemlibra ha mostrato un controllo clinicamente significativo del sanguinamento quando somministrato ogni quattro settimane.
Nello studio di fase III HAVEN 3, adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni affetti da emofilia A senza inibitori del fattore VIII che hanno ricevuto la profilassi di Hemlibra una volta a settimana ( n = 36 ) o ogni due settimane ( n = 35 ) hanno presentato una riduzione nei sanguinamenti trattati, rispettivamente, del 96% ( rate ratio [ RR ] = 0.04; p inferiore a 0.0001 ) e del 97% ( RR = 0.03; p inferiore a 0.0001 ), versus quelli che non hanno ricevuto alcuna profilassi ( n = 18 ).
Hemlibra è il primo farmaco a ridurre significativamente i sanguinamenti trattati rispetto alla precedente profilassi del fattore VIII, lo standard di cura per le persone con emofilia A senza inibitori del fattore VIII, come dimostrato da una riduzione statisticamente significativa del 68% ( RR = 0.32; p inferiore a 0.0001 ) dei sanguinamenti trattati in un confronto intra-paziente ( n = 48 ) di persone che in precedenza avevano ricevuto la profilassi del fattore VIII in uno studio prospettico non-interventistico e passate alla profilassi a base di Hemlibra.

Nello studio HAVEN 4 di fase III a braccio singolo, la profilassi di Hemlibra ogni quattro settimane ha portato a un controllo clinicamente significativo del sanguinamento negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con emofilia A con inibitori del fattore VIII ( n = 5 ) e senza inibitori del fattore VIII ( n = 36 ).

Le reazioni avverse più comuni che si sono verificate nel 10% o più delle persone trattate con Hemlibra in studi aggregati ( n = 373 ) sono state: reazioni al sito di iniezione ( 20% ), dolore articolare ( artralgia, 15% ) e cefalea ( 14% ). ( Xagena )

Fonte: Roche, 2019

XagenaHeadlines2019



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