Medicina
L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso la designazione di terapia innovativa per Ibrutinib in monoterapia per i pazienti con leucemia linfatica cronica o con linfoma a piccoli linfociti con delezione del braccio corto del cromosoma 17, una mutazione genetica associata a prognosi infausta.
Questa è la terza designazione concessa dalla FDA per Ibrutinib. Le altre designazioni in monoterapia riguardano pazienti con linfoma mantellare recidivante o refrattario sottoposti a precedente terapia, e pazienti con macroglobulinemia di Waldenström.
La designazione di terapia breakthrough ( innovativa ) permette uno iter registrativo accelerato per i farmaci che hanno dimostrato in studi preclinici di offrire miglioramenti anche considerevoli rispetto alle terapie esistenti per i pazienti con malattie gravi o pericolose per la vita.
Ibrutinib è un inibitore specifico e selettivo dell’enzima tirosin-chinasi di Bruton ( BTK ). BTK è un mediatore chiave di meccanismi critici per la sopravvivenza delle cellule B ( apoptosi, adesione e migrazione cellulare, e homing ). Attraverso queste azioni multiple, BTK dirige le cellule B maligne ai tessuti linfoidi, permettendo così l'accesso a un microambiente necessario per la sopravvivenza.
L'efficacia e la sicurezza di Ibrutinib da solo o in combinazione con altri trattamenti è in fase di studio in diverse tumori maligni a cellule B, compresi leucemia linfatica cronica / linfoma a piccoli linfociti, linfoma a cellule del mantello, linfoma diffuso a grandi cellule B, linfoma follicolare, macroglobulinemia di Waldenström e mieloma multiplo. ( Xagena )
Fonte: Janssen, 2013
XagenaHeadlines2013
