Medicina
La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata per Kymriah ( Tisagenlecleucel ) per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma follicolare ( FL ) recidivante o refrattario ( r/r) dopo due o più linee di terapia sistemica.
In conformità con il Programma di approvazione accelerata, l'approvazione continua per questa indicazione è subordinata alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico nello studio o negli studi di conferma.
Kymriah è ora approvato dalla FDA in tre indicazioni e rimane l'unica terapia cellulare CAR-T approvata sia per i pazienti adulti che per quelli pediatrici.
L'approvazione si basa sui dati di ELARA, uno studio di fase 2, a braccio singolo, in aperto, in cui è stata valutata l'efficacia su 90 pazienti con un follow-up mediano di circa 17 mesi.
L'86% dei pazienti trattati con Kymriah ha ottenuto una risposta, compreso il 68% che ha manifestato una risposta completa.
È stata dimostrata una risposta duratura prolungata al trattamento con una stima dell'85% dei pazienti che hanno ottenuto una risposta completa ancora in risposta 12 mesi dopo la risposta iniziale.
Kymriah si è dimostrato efficace nei pazienti ad alto rischio, inclusi quelli che erano stati pesantemente pretrattati o avevano una malattia refrattaria, progressione della malattia entro 2 anni ( POD24 ), malattia bulky o quelli con punteggi FLIPI ( Follicular Lymphoma International Prognostic Index ) elevati.
Per i 97 pazienti valutabili per la sicurezza a 21 mesi di follow-up mediano, il profilo di sicurezza di Kymriah è stato notevole.
Il 53% dei pazienti ha manifestato la sindrome da rilascio di citochine ( CRS ) di qualsiasi grado, come definita dalla scala di Lee, e non sono stati segnalati casi di sindrome CRS di alto grado ( grado 3 o superiore ).
Il 43% dei pazienti ha presentato eventi neurologici di qualsiasi grado; eventi neurologici di grado 3 o superiore sono stati osservati solo nel 6% dei pazienti.
Il 18% dei pazienti ( 17 su 97 pazienti ) ha ricevuto l'infusione in un ambiente ambulatoriale.
Il linfoma follicolare è tipicamente un tipo di cancro indolente, tuttavia i pazienti con linfoma follicolare possono essere esposti a una mediana di 4 linee di trattamento, con un range superiore di 13 linee.
Sebbene siano disponibili più terapie sistemiche, l'efficacia di questi regimi diminuisce rapidamente nelle linee successive. ( Xagena )
Fonte: Novartis, 2022
XagenaHeadlines2022
