Medicina
La Commissione Europea ( CE ) ha esteso l'autorizzazione all'immissione in commercio per Dupixent ( Dupilumab ) nell'Unione Europea ( UE ) come trattamento dell'esofagite eosinofila ( EoE ) negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 12 anni, con un peso di almeno 40 kg, non-controllati in modo adguato, intolleranti o non-candidati alla terapia medica convenzionale.
L'esofagite eosinofila è una malattia infiammatoria cronica e progressiva che danneggia l'esofago e ne impedisce il corretto funzionamento.
Con questa approvazione, Dupixent è il primo farmaco mirato e specificamente indicato per il trattamento dell'esofagite eosinofila in Europa e negli Stati Uniti.
I pazienti trattati con Dupilumab nelle parti A e B, rispettivamente, hanno sperimentato:
un tasso circa 10 volte superiore di remissione istologica della malattia ( 60% e 59% ), un endpoint co-primario, rispetto al placebo ( 5% e 6% );
una riduzione del 69% e del 64% dei sintomi della malattia rispetto al 32% e al 41% del placebo. I sintomi della malattia sono stati misurati utilizzando il questionario DSQ ( Dysphagia Symptom Questionnaire ), sul quale i pazienti trattati con Dupilumab hanno registrato un miglioramento clinicamente significativo di 21,9 e 23,8 punti rispetto a un miglioramento di 9,6 e 13,9 punti del placebo, un endpoint co-primario. Il miglioramento della deglutizione è stato osservato già a quattro settimane;
una riduzione di oltre sette volte dei risultati endoscopici anomali a confronto con il valore basale ( -3,2 e -4,5 punti ), rispetto al placebo ( -0,3 e -0,6 punti );
miglioramenti nominalmente significativi del dolore correlato alla deglutizione e della qualità di vita correlata alla salute, oltre a una minore frequenza di sintomi non-associati alla deglutizione.
L’esofagite eosinofila è una malattia infiammatoria cronica e progressiva che danneggia l’esofago e ne impedisce il corretto funzionamento.
I risultati ottenuti con Dupilumab in adulti e adolescenti affetti da esofagite eosinofila, hanno dimostrato che le interleuchine IL-4 e IL-13 sono fattori chiave dell’infiammazione di tipo 2 alla base della malattia.
Per le persone affette da esofagite eosinofila la deglutizione, anche di piccole quantità di cibo, può essere un’esperienza dolorosa e potenzialmente causa di soffocamento.
Inoltre, devono affrontare la frustrazione e l’ansia dovute a una lista di alimenti da evitare in continuo aggiornamento, una scarsa qualità di vita e un rischio più elevato di depressione.
Nei casi in cui l’esofagite eosinofila provoca un restringimento dell’esofago può essere necessaria una dilatazione forzata ( espansione fisica ) e potenzialmente dolorosa. Nei casi più gravi, un sondino per l’alimentazione potrebbe essere l’unica opzione per garantire un corretto apporto calorico e un’alimentazione adeguata.
Nell'Unione Europea, circa 50.000 adulti e adolescenti vivono con forma grave di esofagite eosinofila non-controllata.
Dupilumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce le vie di segnalazione mediate da interleuchina-4 ( IL-4 ) e interleuchina-13 ( IL-13 ) e non è un immunosoppressore. ( Xagena )
Fonte: Sanofi, 2023
XagenaHeadlines2023
