Xagena Mappa
Medical Meeting
Onco News
Dermabase.it

La FDA ha approvato Cablivi, prima terapia per il trattamento dei pazienti adulti con una rara patologia della coagulazione, porpora trombotica trombocitopenica acquisita


La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Cablivi ( Caplacizumab-yhdp ), la prima terapia specificatamente indicata, in combinazione con lo scambio plasmatico e la terapia immunosoppressiva, per il trattamento dei pazienti adulti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita ( aTTP ), un disturbo raro e potenzialmente letale.

I pazienti con porpora trombotica trombocitopenica devono sottoporsi, quotidianamente, a ore di trattamento con lo scambio plasmatico, con collegamento a una macchina che estrae il sangue dal corpo e lo mescola con plasma donato e quindi lo restituisce al paziente.
Anche dopo giorni o settimane di questo trattamento, oltre all'assunzione di farmaci che sopprimono il sistema immunitario, il rischio di andare incontro a recidiva di porpora trombotica trombocitopenica è alto.

Cablivi è il primo trattamento mirato in grado di inibire la formazione di coaguli ematici; rappresenta pertanto per i pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita una nuova opzione per ridurre le recidive.

I pazienti con una porpora trombotica trombocitopenica acquisita sviluppano grossi coaguli di sangue nei piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo. Questi coaguli possono ridurre drasticamente l'apporto di ossigeno e l'afflusso di sangue agli organi principali e causare ictus e infarti miocardici con conseguente danno cerebrale o decesso.
I pazienti possono sviluppare porpora trombotica trombocitopenica acquisita a causa di condizioni come tumore, infezione da HIV, gravidanza, lupus o infezioni, o dopo un intervento chirurgico, trapianto di midollo osseo o chemioterapia.

L'efficacia di Cablivi è stata studiata in uno studio clinico riguardante 145 pazienti che sono stati randomizzati a ricevere Cablivi o un placebo.
I pazienti di entrambi i gruppi hanno ricevuto l'attuale standard di cura ( scambio plasmatico e terapia immunosoppressiva ).
I risultati dello studio hanno dimostrato che la conta piastrinica è migliorata più rapidamente tra i pazienti trattati con Cablivi, rispetto al placebo.
Anche il trattamento con Cablivi ha comportato un più basso numero di decessi correlato a porpora trombotica trombocitopenica acquisita e recidiva di malattia durante il periodo di trattamento, o almeno un evento trombotico maggiore emergente dal trattamento.
La proporzione di pazienti con recidiva di porpora trombotica trombocitopenica acquisita nel periodo di studio complessivo ( periodo di trattamento farmacologico più un periodo di follow-up di 28 giorni dopo l'interruzione del trattamento farmacologico ) è risultata inferiore nel gruppo Cablivi ( 13% ) rispetto al gruppo placebo ( 38% ); relazione statisticamente significativa.

Gli effetti indesiderati comuni di Cablivi riportati dai pazienti negli studi clinici sono stati sanguinamento dal naso o dalle gengive e mal di testa.

Nella scheda tecnica di Cablivi è inserito un avvertimento per informare gli operatori sanitari e i pazienti del rischio di grave sanguinamento associato al farmaco.

L'FDA ha consigliato agli operatori sanitari di monitorare attentamente i pazienti per il sanguinamento quando somministrano Cablivi a pazienti che assumono anticoagulanti. ( Xagena )

Fonte: FDA, 2019

XagenaHeadlines2019



Indietro