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La FDA ha approvato Cablivi, prima terapia per il trattamento dei pazienti adulti con una rara patologia della coagulazione, porpora trombotica trombocitopenica acquisita


La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Cablivi ( Caplacizumab-yhdp ), la prima terapia specificatamente indicata, in combinazione con lo scambio plasmatico e la terapia immunosoppressiva, per il trattamento dei pazienti adulti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita ( aTTP ), un disturbo raro e potenzialmente letale.

I pazienti con porpora trombotica trombocitopenica devono sottoporsi, quotidianamente, a ore di trattamento con lo scambio plasmatico, con collegamento a una macchina che estrae il sangue dal corpo e lo mescola con plasma donato e quindi lo restituisce al paziente.
Anche dopo giorni o settimane di questo trattamento, oltre all'assunzione di farmaci che sopprimono il sistema immunitario, il rischio di andare incontro a recidiva di porpora trombotica trombocitopenica è alto.

Cablivi è il primo trattamento mirato in grado di inibire la formazione di coaguli ematici; rappresenta pertanto per i pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita una nuova opzione per ridurre le recidive.

I pazienti con una porpora trombotica trombocitopenica acquisita sviluppano grossi coaguli di sangue nei piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo. Questi coaguli possono ridurre drasticamente l'apporto di ossigeno e l'afflusso di sangue agli organi principali e causare ictus e infarti miocardici con conseguente danno cerebrale o decesso.
I pazienti possono sviluppare porpora trombotica trombocitopenica acquisita a causa di condizioni come tumore, infezione da HIV, gravidanza, lupus o infezioni, o dopo un intervento chirurgico, trapianto di midollo osseo o chemioterapia.

L'efficacia di Cablivi è stata studiata in uno studio clinico riguardante 145 pazienti che sono stati randomizzati a ricevere Cablivi o un placebo.
I pazienti di entrambi i gruppi hanno ricevuto l'attuale standard di cura ( scambio plasmatico e terapia immunosoppressiva ).
I risultati dello studio hanno dimostrato che la conta piastrinica è migliorata più rapidamente tra i pazienti trattati con Cablivi, rispetto al placebo.
Anche il trattamento con Cablivi ha comportato un più basso numero di decessi correlato a porpora trombotica trombocitopenica acquisita e recidiva di malattia durante il periodo di trattamento, o almeno un evento trombotico maggiore emergente dal trattamento.
La proporzione di pazienti con recidiva di porpora trombotica trombocitopenica acquisita nel periodo di studio complessivo ( periodo di trattamento farmacologico più un periodo di follow-up di 28 giorni dopo l'interruzione del trattamento farmacologico ) è risultata inferiore nel gruppo Cablivi ( 13% ) rispetto al gruppo placebo ( 38% ); relazione statisticamente significativa.

Gli effetti indesiderati comuni di Cablivi riportati dai pazienti negli studi clinici sono stati sanguinamento dal naso o dalle gengive e mal di testa.

Nella scheda tecnica di Cablivi è inserito un avvertimento per informare gli operatori sanitari e i pazienti del rischio di grave sanguinamento associato al farmaco.

L'FDA ha consigliato agli operatori sanitari di monitorare attentamente i pazienti per il sanguinamento quando somministrano Cablivi a pazienti che assumono anticoagulanti. ( Xagena )

Fonte: FDA, 2019

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