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La FDA ha approvato Enjaymo per il trattamento degli adulti con malattia da agglutinine fredde, un raro tipo di anemia


La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato l'infusione di Enjaymo ( Sutimlimab-jome; Sutimlimab ) per ridurre la necessità di trasfusione di eritrociti a causa dell'emolisi ( distruzione dei globuli rossi ) negli adulti con malattia da agglutinine fredde ( CAD ).

La malattia da agglutinine fredde è una malattia autoimmune caratterizzata dalla distruzione dei globuli rossi, che porta ad anemia e sintomi circolatori indotti dal freddo, come dolore e scolorimento delle dita delle mani o dei piedi.
La malattia è chiamata malattia da agglutinine "fredde" perché la distruzione dei globuli rossi avviene a basse temperature.
I pazienti con malattia da agglutinine fredde hanno una gamma di gravità dei sintomi dell'anemia, che includono affaticamento, debolezza, mancanza di respiro, battito cardiaco accelerato, vertigini e dolore toracico.
Molti pazienti con malattia da agglutinine fredde necessitano di trasfusioni di eritrociti per gestire la loro malattia. La malattia è rara, colpisce circa una persona per milione all'anno e si sviluppa principalmente in individui di età compresa tra 40 e 80 anni.

L'efficacia di Enjaymo è stata valutata in uno studio su 24 adulti con malattia da agglutinine fredde che hanno subito una trasfusione di sangue negli ultimi 6 mesi.
Tutti i partecipanti hanno ricevuto Enjaymo per un massimo di 6 mesi e potrebbero scegliere di continuare la terapia in una seconda parte dello studio.
In base al peso corporeo, i partecipanti hanno ricevuto un'infusione di 6.5 g o 7.5 g di Enjaymo in vena il giorno 0, il giorno 7 e ogni 14 giorni fino alla settimana 25.

In totale, il 54% dei partecipanti ha risposto a Enjaymo. La risposta è stata definita nello studio come: a) un aumento dell'emoglobina ( una misurazione indiretta della quantità di globuli rossi che non vengono distrutti ) di 2 g/dL o più ( o a 12 g/dL o più ), e b) nessuna trasfusione di globuli rossi dopo le prime 5 settimane di trattamento; e nessun'altra terapia per la malattia da agglutinine fredde come definita nello studio.

I pazienti con allergie a Sutimlimab-jome o a uno qualsiasi degli eccipienti non devono assumere Enjaymo.
Gli individui devono essere vaccinati contro i batteri incapsulati, e monitorati per i primi segni e sintomi di infezione.
I pazienti devono anche essere monitorati per le reazioni all'infusione; segni e sintomi di malattie autoimmuni; e segni e sintomi di recidiva dell'emolisi se il trattamento viene interrotto.

Gli effetti collaterali più comuni di Enjaymo sono infezioni delle vie respiratorie, infezioni virali, diarrea, dispepsia, tosse, artralgia, artrite e gonfiore della parte inferiore delle gambe e delle mani. ( Xagena )

Fonte: FDA, 2022

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