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La FDA ha approvato la prima terapia genica basata su cellule per i pazienti adulti con mieloma multiplo: Abecma


L'Agenzia regolatoria statunitense FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Abecma ( Idecabtagene vicleucel; Ide-cel ), una terapia genica basata su cellule per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo che non hanno risposto o la cui malattia è ricomparsa dopo almeno quattro precedenti linee ( diversi tipi ) di terapia.
Abecma è la prima terapia genica basata su cellule approvata dalla FDA per il trattamento del mieloma multiplo.

Abecma è una terapia con cellule T diretta contro BCMA ( antigene di maturazione delle cellule B ).
Ogni dose di Abecma è un trattamento personalizzato creato utilizzando le cellule T del paziente. Le cellule T del paziente vengono raccolte e geneticamente modificate per includere un nuovo gene che facilita il targeting e l'uccisione delle cellule del mieloma.
Una volta modificate, le cellule vengono nuovamente infuse nel paziente.

La sicurezza e l'efficacia di Abecma sono state stabilite in uno studio multicentrico su 127 pazienti con mieloma recidivante e mieloma refrattario, che avevano ricevuto almeno tre precedenti linee di terapia anti-mieloma.
Circa l'88% dei pazienti nel gruppo di studio aveva ricevuto quattro o più linee precedenti di terapia anti-mieloma.
Complessivamente, il 72% dei pazienti ha risposto parzialmente o completamente al trattamento. Di quelli studiati, il 28% dei pazienti ha mostrato una risposta completa ad Abecma o la scomparsa di tutti i segni di mieloma multiplo, e il 65% di questo gruppo è rimasto in risposta completa al trattamento per almeno 12 mesi.

Il trattamento con Abecma può causare gravi effetti collaterali. La scheda tecnica riporta un'avvertenza per: sindrome da rilascio di citochine ( CRS ), linfoistiocitosi emofagocitica / sindrome da attivazione dei macrofagi ( HLH/MAS ), tossicità neurologica e citopenia prolungata, che possono avere esito fatale o essere pericolose per la vita.
La sindrome da rilascio di citochine e HLH/MAS sono risposte sistemiche all'attivazione e alla proliferazione dei linfociti CAR-T che causano febbre alta e sintomi simil-influenzali, e la citopenia prolungata è una diminuzione del numero di neutrofili, eritrociti o piastrine per un periodo di tempo prolungato.
Gli effetti collaterali più comuni di Abecma includono sindrome da rilascio di citochine, infezioni, affaticamento, dolore muscoloscheletrico e indebolimento del sistema immunitario.
Gli effetti collaterali del trattamento di solito compaiono entro le prime 1 o 2 settimane dopo il trattamento, ma alcuni effetti collaterali possono verificarsi in seguito.

A causa del rischio di sindrome da rilascio di citochine e tossicità neurologiche, Abecma è approvato con una strategia di valutazione e mitigazione del rischio che include elementi per garantire un uso sicuro.
La FDA richiede che gli ospedali e le cliniche associate che dispensano Abecma abbiano apposita certificazione e il personale coinvolto nella prescrizione, dispensazione o somministrazione di Abecma sia addestrato a riconoscere e gestire la sindrome da rilascio di citochine e la tossicità neurologica e altri effetti collaterali di Abecma.
Inoltre, i pazienti devono essere informati dei potenziali effetti collaterali gravi e dell'importanza di tornare prontamente dove sono stati trattati se gli effetti collaterali si sviluppano dopo aver ricevuto Abecma.

Per valutare ulteriormente la sicurezza a lungo termine, la FDA ha anche richiesto al produttore di condurre uno studio osservazionale post-marketing che coinvolga pazienti trattati con Abecma.

Il mieloma multiplo è un raro tipo di tumore ematologico in cui le plasmacellule anomali si accumulano nel midollo osseo e formano tumori a livello osseo.
Questa malattia impedisce al midollo osseo di produrre cellule ematiche sane a sufficienza.
Il mieloma può anche danneggiare le ossa, i reni e indebolire il sistema immunitario.
La causa esatta del mieloma multiplo è sconosciuta.
Secondo il National Cancer Institute ( NCI ), nel 2020 il mieloma ha rappresentato circa l'1.8% ( 32.000 ) di tutti i nuovi casi di cancro negli Stati Uniti. ( Xagena )

Fonte: FDA, 2021

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