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La FDA ha approvato Leqvio, il primo piccolo RNA interferente, per abbassare il colesterolo. Mantenimento con due dosi all'anno


La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Leqvio ( Inclisiran ), la prima e unica terapia con piccoli RNA interferenti ( siRNA ) per abbassare il colesterolo LDL ( LDL-C ) ( lipoproteine a bassa densità ) con due dosi all'anno, dopo una dose iniziale e uno a tre mesi.

Leqvio è indicato negli Stati Uniti in aggiunta alla dieta e alla terapia con statine alla dose massima tollerata per il trattamento degli adulti con malattia cardiovascolare aterosclerotica ( ASCVD ) clinica o ipercolesterolemia familiare eterozigote ( HeFH ) che richiedono un'ulteriore riduzione del colesterolo LDL.
L'effetto di Leqvio sulla morbilità e mortalità cardiovascolare è oggetto di studio negli studi clinici attualmente in corso.

Leqvio riduce i livelli ematici di colesterolo LDL migliorando la capacità naturale del fegato di prevenire la produzione di una proteina che svolge un ruolo nel mantenere alti i livelli di colesterolo circolante.
Leqvio viene somministrato mediante iniezione sottocutanea da un operatore sanitario con una dose iniziale, poi di nuovo a 3 mesi e poi ogni 6 mesi.

L'approvazione della FDA si è basata sui risultati degli studi clinici di fase III ORION-9, -10 e -11, in cui tutti i 3.457 partecipanti con malattia cardiovascolare aterosclerotica o ipercolesterolemia familiare eterozigote avevano livelli di colesterolo LDL elevati durante la terapia con statine alla dose massima tollerata.
Negli studi di fase III al mese 17, Leqvio ha prodotto una riduzione efficace e prolungata del colesterolo LDL fino al 52% rispetto al placebo, ed è stato segnalato come ben tollerato con un profilo di sicurezza che si è dimostrato paragonabile al placebo.
Gli effetti indesiderati più comuni sono stati: reazione al sito di iniezione da lieve a moderata ( dolore, arrossamento ed eruzione cutanea ), dolore articolare, infezione del tratto urinario, diarrea, tracheobronchite, dolore alle gambe o alle braccia e respiro corto.
La malattia cardiovascolare aterosclerotica è un notevole carico per la salute pubblica interessando 30 milioni di statunitensi. ( Xagena )

Fonte: Novartis, 2021

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