Medicina
Krystexxa ( Pegloticasi ) è stata approvata dalla FDA ( Food and Drug Administration ) in associazione a Metotrexato.
Pegloticase è attualmente l'unico farmaco approvato dalla Agenzia regolatoria statunitense che trova indicazione nella riduzione dei sintomi della gotta che non possono essere gestiti da altri trattamenti.
L'approvazione si è basata sui risultati dello studio randomizzato controllato MIRROR, che ha dimostrato un miglioramento significativo e una risposta prolungata alla co-somministrazione di Pegloticasi e Metotrexato, rispetto alla sola Pegloticasi.
Le terapie immunomodulatorie come il Metotrexato sono spesso utilizzate con i prodotti biologici per ridurre lo sviluppo di anticorpi anti-farmaco e consentire a più pazienti di ottenere una risposta completa.
Lo studio MIRROR ha incluso 152 pazienti con gotta, di cui 100 randomizzati a ricevere sia Pegloticasi che Metotrexato e 52 randomizzati a ricevere Pegloticasi e placebo.
La risposta all'iniezione concomitante Pegloticasi e Metotrexato è risultata superiore di oltre il 30% rispetto alla risposta del paziente all'iniezione di Pegloticasi con il placebo.
In particolare, il 71% dei pazienti che ha ricevuto sia Pegloticasi che Metotrexato ha raggiunto l'endpoint primario, definito come livelli sierici di urato inferiori a 6 mg/dL per almeno l'80% delle volte durante il mese 6, rispetto al 39% dei pazienti nel gruppo controllo.
Anche la maggior parte ( 60% ) dei pazienti del gruppo co-somministrazione ha ottenuto una risposta completa al mese 12, rispetto al 31% dei pazienti del gruppo controllo, con un tasso di risposta più alto di quasi il 30% nel gruppo di co-somministrazione al mese 12.
Inoltre, l'iniezione di Pegloticasi co-somministrata con Metotrexato è stata collegata a notevoli riduzioni delle reazioni all'infusione.
Durante lo studio, il 4% dei pazienti che ha ricevuto entrambi i trattamenti ha manifestato reazioni all'infusione contro il 31% dei pazienti che ha ricevuto solo Pegloticasi.
Non sono stati notati nuovi segnali di sicurezza.
Uno dei principali sintomi della gotta è il tofo, che si verifica quando l'acido urico si accumula intorno alle articolazioni e appare come una crescita gonfia e bulbosa sotto la pelle.
Nello studio, 52 pazienti nel gruppo di co-somministrazione e 29 pazienti nel gruppo di controllo presentavano tofi al basale.
I ricercatori hanno scoperto un aumento del 22% nella risoluzione completa di uno o più tofi al mese 12 ( P = 0.048 ). ( Xagena )
Fonte: FDA, 2022
XagenaHeadlines2022
