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La FDA ha approvato Pemazyre per i pazienti con colangiocarcinoma e un riarrangiamento o fusione di FGFR2


L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione accelerata a Pemazyre ( Pemigatinib ) per il trattamento dei pazienti adulti con colangiocarcinoma precedentemente trattato, non-resecabile, localmente avanzato o metastatico con una fusione del recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti ( FGFR2 ) o un altro riarrangiamento rilevato da un test approvato dalla FDA.

La FDA ha approvato FoundationOne CDX come diagnostica di accompagnamento per la selezione dei pazienti.

L'efficacia di Pemigatinib è stata valutata in FIGHT-202, uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo.
Sono stati coinvolti 107 pazienti con colangiocarcinoma localmente non-resecabile o metastatico e una fusione o un riarrangiamento del gene FGFR2, la cui malattia era progredita nel corso o dopo almeno una terapia precedente.
I pazienti hanno ricevuto Pemigatinib per os al dosaggio di 13.5 mg una volta al giorno per 14 giorni consecutivi, seguito da 7 giorni di sospensione della terapia.

Le principali misure di esito di efficacia erano il tasso di risposta globale ( ORR ) e la durata della risposta ( DoR ), determinati da un Comitato di revisione indipendente che ha fatto uso dei criteri RECIST versione 1.1.

Tra i 107 pazienti, il tasso di risposta complessivo è stato del 36% ( intervallo di confidenza al 95% [ IC ] = 27–45% ), incluse 3 risposte complete.
La durata mediana della risposta è stata di 9.1 mesi, con risposte della durata di 6 mesi o superiore in 24 dei 38 ( 63% ) pazienti con risposta, e di 12 mesi o più in 7 dei 39 ( 18% ) pazienti.

Le reazioni avverse più comuni a Pemigatinib ( incidenza maggiore o uguale a 20% ) sono state: iperfosfatemia, alopecia, diarrea, tossicità delle unghie, affaticamento, disgeusia, nausea, costipazione, stomatite, secchezza oculare, secchezza delle fauci, diminuzione dell'appetito, vomito, artralgia, dolore addominale, ipofosfatemia, mal di schiena e cute secca.

La dose raccomandata di Pemigatinib è di 13.5 mg per via orale una volta al giorno per 14 giorni consecutivi seguiti da 7 giorni di sospensione della terapia in cicli di 21 giorni. ( Xagena )

Fonte: FDA, 2020

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