Medicina
La Food and Drug Administration ( FDA ) ha approvato le capsule di Rezlidhia ( Olutasidenib ) per i pazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta ( LMA ) recidivante o refrattaria con una mutazione IDH1 rilevata da un test approvato dalla FDA.
La FDA ha inoltre approvato il test Abbott RealTime IDH1 per selezionare i pazienti per Olutasidenib.
L'approvazione si è basata su Study 2102-HEM-101, uno studio clinico multicentrico, a braccio singolo, in aperto che ha incluso 147 pazienti adulti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria con una mutazione IDH1 confermata utilizzando il test approvato.
Olutasidenib è stato somministrato per via orale, 150 mg due volte al giorno, fino alla progressione della malattia, a una tossicità inaccettabile o al trapianto di cellule staminali emopoietiche.
La durata mediana del trattamento è stata di 4,7 mesi ( intervallo: 0,1 - 26 mesi ).
Sedici ( 11% ) pazienti sono stati sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche dopo Olutasidenib.
L'efficacia è stata stabilita sul tasso di remissione completa ( CR ) più remissione completa con recupero ematologico parziale ( CRh ), sulla durata di CR+CRh e sul tasso di conversione dalla dipendenza dalle trasfusioni all'indipendenza.
Il tasso di CR+CRh è stato del 35% ( intervallo di confidenza al 95% [ IC ]: 27%, 43% ), compreso il 32% di risposta completa e il 2,7% di risposta completa con recupero ematologico parziale.
Il tempo mediano per CR+CRh è stato di 1,9 mesi ( intervallo: 0,9 - 5,6 mesi ) e la durata mediana di CR+CRh è stata di 25,9 mesi ( IC 95%: 13,5 mesi, non-raggiunto ).
Tra gli 86 pazienti che dipendevano da trasfusioni di eritrociti e/o piastrine al basale, 29 ( 34% ) sono diventati indipendenti dalle trasfusioni di globuli rossi e piastrine durante qualsiasi periodo di 56 giorni post-basale.
Dei 61 pazienti che erano indipendenti dalle trasfusioni sia di globuli rossi che di piastrine al basale, 39 ( 64% ) sono rimasti indipendenti dalle trasfusioni durante qualsiasi periodo di 56 giorni successivo al basale.
Le reazioni avverse più comuni ( 20% o più ) sono state: nausea, affaticamento / malessere, artralgia, costipazione, leucocitosi, dispnea, febbre, eruzione cutanea, mucosite, diarrea e transaminite.
Le informazioni sulla prescrizione contengono un Boxed Warning che avvisa gli operatori sanitari e i pazienti del rischio di sindrome da differenziazione che può essere fatale.
La dose raccomandata di Olutasidenib è di 150 mg da assumere per via orale due volte al giorno a stomaco vuoto ( almeno 1 ora prima o 2 ore dopo un pasto ) fino a progressione della malattia o alla tossicità inaccettabile.
Per i pazienti senza progressione della malattia o tossicità inaccettabile, il trattamento è raccomandato per un minimo di 6 mesi consentendo la risposta clinica. ( Xagena )
Fonte: FDA, 2022
XagenaHeadlines2022
