Medicina
La FDA ( US Food and Drug Administration ) ha approvato Tecartus ( Brexucabtagene autoleucel ), una terapia genica basata su cellule per il trattamento di pazienti adulti con diagnosi di linfoma a cellule del mantello ( MCL ) che non hanno risposto o che hanno recidivato a seguito di altri tipi di trattamento.
Tecartus è la prima terapia con cellule CAR T approvata dalla FDA per il trattamento del linfoma a cellule del mantello.
Il linfoma mantellare è una rara forma di linfoma non-Hodgkin a cellule B, che in genere si manifesta negli adulti di mezza età o più anziani.
Nei pazienti con linfoma mantellare, le cellule B si trasformano in cellule cancerose dando avvio a forme tumorali a livello dei linfonodi, che in seguito si diffondono rapidamente in altre aree del corpo.
Ogni dose di Tecartus è un trattamento personalizzato che utilizza il sistema immunitario del singolo paziente per combattere il linfoma.
Le cellule T del paziente vengono raccolte e geneticamente modificate per includere un nuovo gene che facilita il targeting e l'uccisione delle cellule del linfoma. Queste cellule T modificate vengono quindi reinfuse nel paziente.
La sicurezza e l'efficacia di Tecartus sono state stabilite in uno studio clinico multicentrico su 60 adulti con linfoma a cellule mantellari refrattario o recidivante, che sono stati seguiti per almeno sei mesi dopo la loro prima risposta obiettiva alla malattia.
Il tasso di remissione completo dopo il trattamento con Tecartus è stato del 62%, con un tasso di risposta obiettiva dell'87%.
La scheda tecnica di Tecartus contiene un Boxed Warning per la sindrome da rilascio di citochine ( CRS ), che è una risposta sistemica all'attivazione e alla proliferazione delle cellule CAR-T che si manifesta con febbre alta e sintomi simil-influenzali e tossicità neurologiche.
Sia la sindrome da rilascio di citochine che la tossicità neurologica possono essere fatali o potenzialmente letali.
Gli effetti collaterali più comuni di Tecartus includono infezioni gravi, bassa conta ematica e indebolimento del sistema immunitario.
Gli effetti collaterali del trattamento di solito compaiono entro la prima o due settimane dopo il trattamento, ma alcuni effetti collaterali possono verificarsi in seguito.
A causa del rischio di sindrome da rilascio di citochine e tossicità neurologiche, Tecartus è stato approvato con una strategia di valutazione e mitigazione del rischio ( REMS ), che include elementi per garantire un uso sicuro ( ETASU ).
Le misure di mitigazione del rischio per Tecartus sono identiche a quelle del Programma REMS per un'altra terapia CAR-T, Yescarta.
Per valutare ulteriormente la sicurezza a lungo termine di Tecartus, la FDA ha anche richiesto al produttore di condurre uno studio osservazionale post-marketing su pazienti trattati con Tecartus. ( Xagena )
Fonte: FDA, 2020
XagenaHeadlines2020
