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La terapia genica produce miglioramenti significativi nella malattia di Parkinson


Circa la metà dei pazienti con malattia di Parkinson sottoposti a terapia genica ha manifestato un miglioramento clinicamente significativo dei sintomi entro 6 mesi dall’intervento.

Il nuovo studio è stato pubblicato su The Lancet Neurology.

La malattia di Parkinson, che colpisce di solito persone di età superiore ai 50 anni, è una malattia progressiva. Con il peggioramento della malattia, si manifestano disturbi del movimento, con comparsa di tremori e rigidità delle braccia, gambe e collo, lentezza di movimento e di coordinamento, e difficoltà nel camminare e nell’equilibrio. La demenza può svilupparsi nelle ultime fasi della malattia.

Il nuovo studio ha esaminato l'efficacia della terapia genica nota come NLX-P101 in 45 soggetti con malattia di Parkinson da moderata ad avanzata.
I pazienti di età compresa tra 30 e 70 anni, sono stati scelti perché i loro sintomi non rispondevano bene ad altri trattamenti.

Ciascun paziente è stato assegnato in modo casuale a ricevere la terapia NLX-P101 o un intervento chirurgico simulato.
Tutte le procedure sono state realizzate in anestesia locale, e la maggior parte dei pazienti è stata dimessa entro 48 ore dall'intervento.

Per la malattia di Parkinson, la maggior parte della ricerca e del trattamento si è concentrata, fino ad oggi, sui ridotti livelli di dopamina nel cervello. La dopamina è un neurotrasmettitore che è fondamentale nel controllo del movimento, apprendimento e umore.
Il trattamento standard comprende generalmente l'uso di Levodopa, un farmaco che stimola la produzione di dopamina, non scevro da effetti collaterali e complicanze in molti pazienti.

Il nuovo approccio di terapia genica si è invece incentrato su un altro neurotrasmettitore, GABA ( Acido Gamma-Amino-Butirrico ).

Lo studio di terapia genica con NLX-P101 ha raggiunto il principale endpoint, e ha dimostrato che la terapia genica NLX-P101 è sicura e ben tollerata nel corso dei 6 mesi dello studio.
A differenza dell’impianto di cellule staminali per il trattamento della malattia di Parkinson ( non ancora impiegato su esseri umani ), la terapia genica è stata ampiamente utilizzata nei laboratori di ricerca ed è già entrata in fase di sperimentazione sull’uomo per altri disturbi.
La procedura non richiede l'anestesia generale ( che è associata a potenziali complicanze ), o l'impianto di un dispositivo medico.

I pazienti che hanno ricevuto il trattamento con NLX-P101 hanno presentato un miglioramento delle prestazioni motorie e del controllo del parkinsonismo, rispetto ai soggetti sottoposti a chirurgia simulata. Il beneficio è stato precoce e di lunga durata.

Fonte: Henry Ford Heath System, 2011

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