Medicina
L'anticorpo anti-CD3 Teplizumab ( Tzield ) è il primo farmaco indicato per ritardare la progressione del diabete di tipo 1.
Teplizumab è approvato per pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 8 anni con diabete di tipo 1 in stadio 2 che desiderano ritardare l'insorgenza dello stadio 3, condizione irreversibile quando le cellule produttrici di Insulina perdono la capacità di mantenere il normale controllo glicemico.
Teplizumab deve essere somministrato per infusione endovenosa una volta al giorno per 14 giorni consecutivi.
L'approvazione della Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), si è basata su un piccolo studio randomizzato TrialNet-10.
Lo studio ha incluso 76 pazienti con diabete mellito di tipo 1 in stadio 2 e ha dimostrato che un ciclo di trattamento di 14 giorni ha ridotto significativamente il rischio di sviluppare la malattia in stadio 3.
In un follow-up mediano di 51 mesi, il 45% dei pazienti che aveva ricevuto Teplizumab ha avuto in seguito diagnosi di diabete di tipo 1 in stadio 3, rispetto al 72% di quelli che hanno ricevuto un placebo.
In TrialNet-10, gli effetti collaterali più comuni di Teplizumab sono stati linfopenia, rash, leucopenia e cefalea.
La scheda tecnica di Tzield include anche un'avvertenza sulla sindrome da rilascio di citochine come potenziale effetto collaterale. E' necessario premedicare e trattare i sintomi con antipiretici, antistaminici e/o antiemetici. Nei casi più gravi, i pazienti possono sospendere la somministrazione per 1 o 2 giorni e riprendere il trattamento.
Devono interrompere completamente il trattamento qualora gli enzimi epatici siano superiori alle soglie limite durante il trattamento.
Si ritiene che Teplizumab agisca disattivando le cellule immunitarie che attaccano le cellule produttrici di Insulina, aumentando al contempo la percentuale di cellule che aiutano a moderare la risposta immunitaria. ( Xagena )
Fonte: FDA, 2022
XagenaHeadlines2022
